Согласно статьи от BioSpace, биофармацевтическая компания Apellis Pharmaceuticals, Inc. недавно объявила о результатах 3-й фазы своего клинического испытания , в рамках которого проводилось исследование экспериментального препарата pegcetacoplan в качестве средства для лечения пароксизмальной ночной гемоглобинурии (ПНГ), редкого заболевания крови. В этом исследовании препарат также сравнивался с препаратом экулизумаб (eculizumab), который является стандартной терапией при этом заболевании. В сравнении, pegcetacoplan показал превосходную эффективность.
О Пароксизмальной Ночной Гемоглобинурии
Пароксизмальная ночная гемоглобинурия (ПНГ) является редким заболеванием крови. Это опасное для жизни заболевание наиболее характеризуется разрушением эритроцитов частью врожденной иммунной системы, называемой системой комплемента. Пароксизмальная ночная гемоглобинурия — это приобретенное заболевание, означающее, что оно не вызвано генетическими нарушениями. Оно может появляться сам по себе или наряду с другими заболеваниями крови, такими как миелодиспластические синдромы или апластическая анемия. Заболевание возникает из-за дефекта в белке, который появляется на поверхности эритроцитов под названием DAF. Симптомами заболевания являются красная моча (особенно по утрам), сердцебиение, сгустки крови, усталость, одышка, боль при глотании, боли в животе и эректильная дисфункция. Сгустки крови являются основной причиной смерти пациентов с пароксизмальной ночной гемоглобинурией. Это заболевание лучше всего лечить с помощью экулизумаба или, не так давно разработанным препаратом равулизумаб, там, где это доступно. Чтобы узнать больше о пароксизмальной ночной гемоглобинурии, нажмите здесь.
Результаты Испытаний: Pegcetacoplan Против Eculizumab
В этом клиническом исследовании приняли участие 80 взрослых пациентов. Все эти пациенты получали лечение экулизумабом в начале исследования. В течение 16-недельной фазы лечения пациенты были рандомизированы, чтобы либо продолжить свою текущую схему лечения экулизумабом, либо получать 1080 мг pegcetacoplan два раза в неделю. В ходе исследования пациенты, получавшие экспериментальное лекарственное средство, наблюдали повышение уровня гемоглобина на 2,4 г / дл по сравнению с исходным уровнем 8,7 г / дл. Между тем пациенты, продолжавшие лечение экулизумабом, видели снижение уровня гемоглобина на 1,5 г / дл. Это делает pegcetacoplan первым исследуемым препаратом, демонстрирующим превосходство уровней гемоглобина по сравнению с экулизумабом.
Препарат также показал обнадеживающие результаты в нескольких вторичных конечных точках и имел профиль безопасности, сопоставимый с экулизумабом. В конечном счете, результаты этого исследования являются хорошим предзнаменованием для будущей разработки препарата и будущего лечения пациентов с пароксизмальной ночной гемоглобинурией.
Что вы думаете о результатах этого испытания? Поделитесь своими историями, мыслями и надеждами с сообществом «Patient Worthy»!
