Согласно данным от prnewswire.com, Chiesi Global Rare Diseases и биофармацевтическая компания ProTalix Biotherapeutics недавно объявили о том, что они подали заявку на получение лицензии на использование биологических препаратов (BLA), для экспериментального лечения, Pegunigalsidase Alfa (также известным как PRX-102) в Управление по Контролю за Продуктами и Лекарствами США (FDA). Этот препарат разрабатывается для лечения болезни Фабри, редкого генетического заболевания.
О Болезни Фабри
Болезнь Фабри — это редкое генетическое заболевание, которое поражает в первую очередь сердце, кожу и почки. Как лизосомальная болезнь накопления, она характеризуется дефицитом фермента, ответственного за обработку сфинголипидов, которые в результате накапливаются в организме. Расстройство вызвано мутациями гена GLA. Симптомы включают боль (которая может повлиять на конечности, весь организм или пищеварительный тракт), дисфункцию почек, нарушения сердечного клапана и сердечных ритмов, усталость, неспособность потеть и ангиокератомы (маленькие красные точки, которые появляются на коже). Лечение включает ферменто-заместительную терапию, лечение специфических проблем органов и Галафолд. Галафолд эффективен примерно у 50 процентов пациентов и работает только для пациентов с определенными типами мутаций. Ферменто-заместительная терапия может помочь частично остановить или обратить вспять прогрессирование заболевания. Чтобы узнать больше о болезни Фабри, нажмите здесь.
Ускоренное Утверждение и Многообещающие Результаты
Заявка подается в соответствии с протоколами Ускоренного Утверждения, которые потенциально могут значительно быстрее одобрить применение pegunigalsidase alfa. Представление BLA следует обнадеживающим результатам в III фазе клинических испытаний препарата; эти результаты были обнародованы в начале этого месяца. Вы можете прочитать больше о результатах этого исследования здесь.
Удовлетворение Потребностей Пациентов
Хотя существуют эффективные варианты лечения болезни Фабри, все еще существует большая неудовлетворенная потребность, так как эти методы лечения эффективны не для всех пациентов, живущих с этой болезнью. Таким образом, одобрение этого нового лечения от FDA будет важным шагом вперед для сообщества пациентов с болезнью Фабри. Надеемся, что это исследовательское лечение будет доступно для использования в ближайшее время.
Что вы думаете об этой новости? Поделитесь своими историями, мыслями и надеждами с сообществом «Patient Worthy»!
