Недавно компания Neurophth Therapeutics, занимающаяся исследованиями и разработками (R&D), объявила, что FDA присвоило ее терапии статус Орфанного Лекарства для NR082. NR082, также известный как проект rAAV2-ND4 или NFS-01, предназначен для лечения пациентов с наследственной оптической невропатией Лебера (LHON). В частности, здесь лечат пациентов с определенной мутацией гена ND4.
Обозначение Орфанного Лекарства
С разрешения FDA в качестве орфанных препаратов используются методы лечения, которые разрабатываются для диагностики, лечения или предотвращения редких заболеваний. Этими заболеваниями страдают менее 200 000 граждан США. Обозначение орфанного лекарства предлагает разработчикам лекарств множество преимуществ, таких как налоговые льготы, 7 лет эксклюзивности на рынке, грантовое финансирование, более быстрое одобрение и отказ от сборов, связанных с заявками на новые лекарства (NDA).
NR082
С генетическими заболеваниями сетчатки связаны более 200 генных мутаций. В результате генная терапия представляет собой огромную возможность для будущего генетических офтальмологических заболеваний. LHON считается одним из наиболее распространенных наследственных заболеваний сетчатки, наряду с пигментным ретинитом и болезнью Штаргардта. Когда исследователи начали изучать генную терапию для пациентов с этими заболеваниями, они обнаружили, что аденоассоциированные вирусы (AAV) и лентивирусные (LV) векторы, часто используемые для генной терапии, не вызывают негативных побочных эффектов. Однако LUXTURNA в настоящее время является единственной генной терапией AAV, одобренной для использования у пациентов с офтальмологическими заболеваниями, вызванными двойными аллельными мутациями RPE65.
Что касается NR085, он экспрессирует функциональный ген ND4, стимулирующий репарацию оптической невропатии. Впервые исследованный в 2011 году, NR085 демонстрирует устойчивую реакцию и улучшение зрения в течение 8-летнего периода. Кроме того, клинические испытания, которые проводились с 2017 по 2018 год, также показали значительное улучшение. В исследовании приняли участие 159 человек. Через год у 81 пациента наблюдалось значительное улучшение зрения. Кроме того, было показано, что NR085 безопасен и хорошо переносится.
Затем компания Neurophth собирается подать заявки на Новые Исследуемые Лекарства как в Китае, так и в Соединенных Штатах.
Наследственная Оптическая Невропатия Лебера (LHON)
Вызванная мутациями гена митохондриальной ДНК, наследственная оптическая нейропатия Лебера (LHON) вызывает потерю зрения на оба глаза. Обычно пациенты сначала теряют зрение на один глаз. Однако потеря зрения на второй глаз обычно происходит вскоре после этого. Заболевание передается по материнской линии. Однако мужчины в 4-5 раз чаще болеют LHON, чем женщины.
Во многих случаях симптомы появляются в молодом зрелом возрасте. Большинство пациентов полностью теряют зрение к 40 годам. По мере того, как происходит потеря зрения, пациенты могут испытывать снижение восприятия цвета, нечеткость зрения и (в редких случаях) периферическую невропатию. Последнее вызывает мышечную слабость и повреждение нервов кистей и стоп. Однако в большинстве случаев LHON относительно безболезнен. На данный момент эффективных вариантов лечения пациентов с LHON нет. Узнайте больше о LHON здесь.
