Компания CTI BioPharma недавно объявила, что они подают NDA на Pacritinib в качестве нового варианта для пациентов с миелофиброзом, которые сталкиваются с тяжелой тромбоцитопенией. Тромбоцитопения является результатом либо самого заболевания, либо токсичности определенных методов лечения. Для этой группы пациентов еще не было одобренного лечения, но, надеемся, это скоро изменится. Процесс подачи заявок сейчас начинается, но есть надежда, что NDA будет представлено к первому кварталу следующего года.
Многочисленные клинические исследования показали, что Pacritinib может принести пользу пациентам.
Тромбоцитопения
Миелофиброз — это рак, который формируется в костном мозге. Это может вызвать анемию, утомляемость, слабость, а также увеличение печени и селезенки. Более 1/3 этих пациентов страдают тяжелой тромбоцитопенией. Это означает, что у них низкий уровень тромбоцитов. Выживаемость при этом заболевании составляет всего 15 месяцев.
Было установлено, что тяжелая тромбоцитопения может возникнуть просто в результате миелофиброза. Однако это также связано с лечением руксолитинибом. Но если вы прекратите эту терапию, вы не почувствуете себя лучше, потому что терапия необходима для лечения самого заболевания.
Понятно, что нужна новая терапия.
Исследования
Эта заявка будет основана на данных 4 клинических испытаний. Это включает-
- Фаза 3 PERSIST-1
- PERSIST-2
- Фаза 2 определение диапазона доз PAC203
- Фаза 3 PACIFICA
Испытание фазы 3 PACIFICA все еще продолжается.
Терапия Pacritinib — это пероральный ингибитор киназы, обладающий специфичностью к широкому спектру ферментов. Одна из них — семейство JAK. Эта группа является важнейшим компонентом нормального развития клеток крови. Это также участвует в экспрессии цитокинов, а также в иммунных ответах. Когда эти ферменты видоизменяются, может развиться рак крови.
Исследователи полагают, что Pacritinib может быть полезен не только при миелофиброзе, но и при остром миелоидном лейкозе, хроническом миеломонцитарном лейкозе, миелодиспластическом синдроме, а также при хроническом лимфолейкозе.
Pacritinib уже получил статус Орфанного Лекарства за-
- Истинная полицитемия
- Пост-эссенциальная тромбоцитемия
- Первичный миелофиброз
Он также имеет обозначение Ускоренной Процедуры для миелофиброза.
Вы можете узнать больше об этой исследовательской терапии здесь.
