В начале октября FDA одобрило заявку на исследование нового лекарственного препарата (IND) для APR-548, потенциального лечения пациентов с TP53-мутантным миелодиспластическим синдромом (МДС). Согласно пресс-релизу биофармацевтической компании Aprea Therapeutics («Aprea»), принятие IND означает, что Aprea может начать клиническое испытание фазы 1 для оценки безопасности, эффективности, переносимости и фармакодинамики APR-548.

APR-548

APR-548, разработанный компанией Aprea, описывается как:

низкомолекулярный реактиватор нового поколения мутантного р53.

Терапия будет проводиться перорально. APR-548 согласуется с общими ценностями и целями Aprea: разработать реактиваторы p53 для пациентов с различными видами рака, такими как МДС и острый миелоидный лейкоз (ОМЛ). Примерно в половине случаев рака происходит мутация гена-супрессора опухоли p53. В результате у пациентов развиваются трудно поддающиеся лечению раковые заболевания, что снижает выживаемость и качество жизни (QOL).

В результате Aprea стремится разрабатывать уникальные методы лечения для удовлетворения этих неудовлетворенных потребностей. До сих пор APR-548 уменьшал опухоли и предотвращал прогрессирование заболевания на моделях мышей. Помимо APR-548, Aprea разработала еще одного ведущего кандидата, названного eprenetapopt, еще один реактиватор p53. Eprenetapopt вызывает гибель раковых клеток и доказал свою эффективность при МДС, ОМЛ и раке яичников. Это лечение было отмечено Управлением по Контролю за Продуктами и Лекарствами США (FDA) обозначениями Орфанный Препарат, Ускоренная Процедура и Прорыв в Терапии.

Миелодиспластические Синдромы (МДС)

Существует пять подгрупп миелодиспластических синдромов (МДС), прогрессирующих заболеваний, которые препятствуют развитию достаточного количества здоровых клеток крови в костном мозге. Эти подтипы включают рефрактерную анемию, рефрактерную анемию с сидеробластами, рефрактерную анемию с избытком бластов, рефрактерную анемию с избытком трансформируемых бластов и хронический миеломоноцитарный лейкоз. Исследователям неясно, что вызывает эти заболевания, но по некоторым оценкам, эти причины могут включать генетику, химическое воздействие или химиотерапию. Примерно в половине случаев МДС переходит в ОМЛ. Как правило, МДС поражает пациентов старше 60 лет. Мужчины болеют чаще, чем женщины.

Симптомы включают:

• Анемия (низкое количество эритроцитов)
• Нейтропения (низкое количество лейкоцитов)
• Тромбоцитопения (низкое количество тромбоцитов)
• Легкие синяки и кровотечения
• Усталость
• Низкий уровень энергии
• Учащенное сердцебиение
• Боль в груди
• Палор (бледная кожа)
• Одышка/затрудненное дыхание
• Частые инфекции

Узнайте больше о МДС здесь.