Недавно биофармацевтическая компания Nkarta объявила о дозировании для первого пациента в рамках фазы 1 клинического исследования. В рамках исследования ученые будут оценивать и анализировать исследуемый препарат NKX101 для пациентов с острым миелоидным лейкозом или миелодиспластическими синдромами. Компания Nkarta поделится данными испытания и проектом на Ежегодном Собрании Американского Общества Гематологов 2020 года. Узнайте больше о презентации (здесь).

NKX101

NKX101, разработанный компанией Nkarta, представляет собой иммунотерапевтическое лекарственное средство, предназначенное для лучшей идентификации и нацеливания на опухолевые клетки. Его создают из крови здорового донора. Компания получила естественные клетки-киллеры (NK), а затем сконструировала их, чтобы включить мембраносвязанный интерлейкин 15 и рецептор химерного антигена (CAR). По данным Британского Общества Иммунологии, NK-клетки:

являются лимфоцитами того же семейства, что и Т- и В-клетки, [и] наиболее известны тем, что убивают инфицированные вирусом клетки, а также обнаруживают и контролируют ранние признаки рака. NK-клетки были впервые замечены за их способность убивать опухолевые клетки без какого-либо праймирования или предварительной активации [и] секретировать цитокины, такие как IFNγ и TNFα, которые действуют на другие иммунные клетки, такие как макрофаги и дендритные клетки, для усиления иммунного ответа.

Итак, специально сконструированные NK-клетки в NKX101 разработаны для более эффективной и действенной борьбы с опухолевыми клетками. В частности, NKX101 нацелен на лиганды NKG2D на раковые клетки. В ходе клинических испытаний фазы 1 будут проанализированы безопасность, эффективность, фармакокинетика и противоопухолевое действие терапии. Набрано 27 пациентов. Пациенты будут получать 3 инфузии NKX101 в неделю.

Миелодиспластические Синдромы (МДС)

Существует пять подтипов миелодиспластических синдромов (МДС), которые представляют собой прогрессирующие заболевания, которые препятствуют развитию здоровых клеток крови в костном мозге. В целом, эти подтипы включают рефрактерную анемию, рефрактерную анемию с сидеробластами, рефрактерную анемию с избытком бластов, рефрактерную анемию с избытком трансформируемых бластов и хронический миеломоноцитарный лейкоз. Чтобы определить, какой тип МДС у пациента, врачи должны внимательно изучить костный мозг.

По общему признанию, исследователи не совсем уверены, что вызывает МДС. Однако считается, что генетика, химическое воздействие и химиотерапия играют роль. МДС обычно поражает пациентов старше 60 лет. Мужчины страдают чаще, чем женщины. Примерно в половине случаев МДС переходит в ОМЛ. Симптомы включают:

• Анемия (низкое количество эритроцитов)
• Тромбоцитопения (низкое количество тромбоцитов)
• Нейтропения (низкое количество лейкоцитов)
• Частые инфекции
• Легкие синяки и кровотечения
• Усталость
• Учащенное сердцебиение
• Боль в груди
• Бледность (светлая кожа)
• Одышка или затрудненное дыхание

Острый Миелоидный Лейкоз (ОМЛ)

Острый миелоидный лейкоз (ОМЛ), также иногда называемый острым миелолейкозом, представляет собой рак крови и костного мозга. ОМЛ возникает в результате повреждения ДНК в развивающихся клетках. В результате костный мозг создает незрелые белые кровяные тельца, называемые миелобластами. Их количество растет, вытесняя здоровые клетки крови и вызывая повреждения. Симптомы включают:

• Высокая температура
• Бледность
• Одышка
• Усталость
• Частые инфекции
• Непреднамеренная потеря веса
• Легкие синяки и кровотечения
• Боль в костях