В недавнем пресс-релизе биофармацевтическая компания Swedish Orphan Biovitrum AB («Sobi») сообщила, что первому пациенту была введена доза в фазе 3 клинического испытания аватромбопага (avatrombopag) для детских пациентов с иммунной тромбоцитопенией (ИТП). Иммунная тромбоцитопения также известна как идиопатическая тромбоцитопеническая пурпура. В ходе исследования исследователи проанализируют безопасность, эффективность, переносимость и фармакокинетические свойства аватромбопага.
Идиопатическая Тромбоцитопеническая Пурпура (ИТП)
Иммунная тромбоцитопения или идиопатическая тромбоцитопеническая пурпура (ИТП) — это нарушение свертываемости крови с неизвестной («идиопатической») причиной. ИТП происходит после того, как иммунная система вырабатывает антитела против тромбоцитов, которые обычно используются для нормального свертывания крови. В некоторых случаях исследователи полагают, что это может развиться у детей после вирусной инфекции. 80% детских пациентов обычно испытывают спонтанную ремиссию. Однако у остальных 20% (оценка) разовьется хроническая ИТП.
Хотя ИТП может вызывать беспокойство и спорадические кровотечения, заболевание имеет низкий уровень смертности, и пациенты могут поддерживать нормальное состояние костного мозга. Пациенты с ИТП могут проявлять или не проявлять симптомы. Если симптомы действительно появляются, они могут включать:
- Красные или пурпурные пятна под кожей, появляющиеся после поверхностного кровотечения.
- Легкие или чрезмерные синяки
- Кровянистая моча или стул (вызванные желудочно-кишечным кровотечением)
- Сильное кровотечение изо рта или носа
- Чрезмерно обильные менструальные выделения (для женщин)
- Усталость
В редких случаях ИТП может вызвать внутричерепное кровотечение. Если кто-то испытывает симптомы, похожие на инсульт, немедленно обратитесь к врачу.
Аватромбопаг (Avatrombopag)
Аватромбопаг, также известный как Доптелет, является агонистом рецептора тромбопоэтина (TPO-RA). Согласно ScienceDirect, тромбопоэтин (TPO):
играет несколько важных ролей в формировании мегакариоцитов, включая увеличение продукции предшественников мегакариоцитов, ингибирование апоптоза мегакариоцитов и содействие созреванию мегакариоцитов.
Мегакариоциты — это большая клетка костного мозга, которая помогает производить тромбоциты. В настоящее время аватромбопаг одобрен FDA и EMA для взрослых пациентов с тромбоцитопенией и хроническим заболеванием печени, которым предстоит пройти инвазивную хирургическую процедуру. Он также одобрен для взрослых пациентов с ИТП, состояние которых не подходит для лечения.
В фазе 3 клинического исследования AVA-PED-301 ученые будут оценивать аватромбопаг для детских пациентов с ИТП. Первоначальный двойной слепой период продлится примерно 12 недель с возможностью продления на срок до 2 лет. Будут зачислены 72 пациента. В ходе исследования ученые будут оценивать влияние аватромбопага по сравнению с плацебо.
