Обозначение Редких Детских Заболеваний является статусом, предоставляемым FDA лекарствам или биологическим средствам, предназначенным для лечения редких заболеваний (затрагивающих до 200 000 американцев) у пациентов в возрасте 18 лет или моложе.…
Существует несколько мутаций генов, связанных с тяжелым комбинированным иммунодефицитом (SCID), редким генетическим заболеванием, которое серьезно подавляет или останавливает иммунную функцию. Но согласно New Atlas, экспериментальная лентивирусная генная терапия может быть…
Несмотря на то, что генная терапия дает надежду на устранение и лечение многих генетических заболеваний, улучшая качество жизни многих людей, с этой терапией связаны также этические проблемы. Например, некоторые люди…
Буквально на прошлой неделе биофармацевтическая компания Mustang Bio объявила о присвоении своему терапевтическому кандидату MB-207 статуса Орфанного Препарата. Эта уникальная лентивирусная генная терапия предназначена для ранее леченных пациентов с Х-сцепленным…
Около месяца назад, с 23 по 26 июня, Фонд Иммунодефицита провел Конференцию по Первичному Иммунодефициту 2021 года. Мероприятие стало крупнейшим в мире собранием пациентов с первичным иммунодефицитом (ПИ), собравшим более…
Согласно пресс-релизу от 13 июля, биофармацевтическая компания Kedrion Biopharma («Kedrion») недавно вылечила своего первого детского пациента в рамках фазы 3 клинических испытаний KIDCARES10. В рамках исследования компания Kedrion оценивает безопасность,…
За последний год новости о COVID-19 доминировали в заголовках. Вызванная коронавирусом SARS-CoV-2, глобальная пандемия теперь связана со 116 миллионами диагнозов во всем мире и 2,57 миллионами смертей. В то время…
Согласно недавнему пресс-релизу, биофармацевтическая компания Kedrion Biopharma («Kedrion») достигла важной вехи в своем исследовании фазы 3 CARES10: последний пролеченный пациент. В ходе исследования CARES10 исследователи оценили 10% -ный внутривенный иммуноглобулин…
Nosotroscreemos que lospacientes de enfermedadesraras son personas, no undiagnóstico. A través de la educación, conciencia, y unpoco de humor — ayudamospacientes, suscuidadores y simpatizantesbrindándolesnoticias e historiasrelevantesya menudo inspiradoras.
© Copyright Patient Worthy
Sign Up With a Patient Worthy Account and Share Your Rare Story
- OR -
Make a difference, share your experiences and get paid. Opt-in and join Patient Worthy's panel for paid opportunities such as surveys, market research, patient advisory panels and more.
- OR -
Make a difference, share your experiences and get paid. Opt-in and join Patient Worthy's panel for paid opportunities such as surveys, market research, patient advisory panels and more.
