Компания Fulcrum Therapeutics недавно объявила в пресс-релизе промежуточные результаты Фазы 1 испытания FTX-6058. Этот селективный низкомолекулярный ингибитор EED находится в разработке для лечения гемоглобинопатий, таких как серповидно-клеточная анемия (SCD) и…
Согласно пресс-релизу Street Insider, биофармацевтическая компания Fulcrum Therapeutics, Inc. недавно объявила о положительных промежуточных результатах своего продолжающегося клинического испытания фазы I, которое состоит из когорт однократных и многократных возрастающих доз.…
Исследователи из Бостонского Университета и Бостонского Медицинского Центра недавно обнаружили, что редактирование базы может исправить мутацию гена, которая вызывает дефицит антитрипсина альфа-1 (A1AD). Это заболевание влияет как на легкие, так…
Вы когда-нибудь слышали о редактировании базы? Эта относительно новая технология в области редактирования генома дает потенциальную возможность лечить множество генетических заболеваний. Согласно Medical XPress, исследователи протестировали редактирование базы как потенциальное…
В настоящее время Европейская Гематологическая Ассоциация (EHA) проводит свой Виртуальный конгресс 2021 года до 17 июня 2021 года. Во время мероприятия исследователи излагают новые идеи и исследования в гематологической сфере.…
Medscape сообщил, что, когда Виктории Грей было три месяца, ее семье сказали следить за ней внимательно: ее прогноз не был благоприятным. Ее срочно доставили в отделение неотложной помощи после того,…
Добро пожаловать в исследование недели от Patient Worthy. В этом сегменте мы выбираем исследование, опубликованное на прошлой неделе, которое, по нашему мнению, представляет особый интерес или важность, и более тщательно…
В выпуске новостей от 1 мая 2021 года Chiesi Global Rare Diseases, бизнес-подразделение фармацевтической компании Chiesi Group, сообщило о своем одобрении FDA препарата FERRIPROX (деферипрон). В целом, терапия предназначена для…
Nosotroscreemos que lospacientes de enfermedadesraras son personas, no undiagnóstico. A través de la educación, conciencia, y unpoco de humor — ayudamospacientes, suscuidadores y simpatizantesbrindándolesnoticias e historiasrelevantesya menudo inspiradoras.
© Copyright Patient Worthy
Sign Up With a Patient Worthy Account and Share Your Rare Story
- OR -
Make a difference, share your experiences and get paid. Opt-in and join Patient Worthy's panel for paid opportunities such as surveys, market research, patient advisory panels and more.
- OR -
Make a difference, share your experiences and get paid. Opt-in and join Patient Worthy's panel for paid opportunities such as surveys, market research, patient advisory panels and more.
