В начале прошлой недели компания Agios Pharmaceuticals («Agios») объявила, что ее препарат Mitapivat  (Митапиват) получил статус Орфанного Лекарства. Эта пероральная терапия представляет собой активатор пируваткиназы R (PKR). Поскольку компания Agios…

Согласно сообщению Street Insider, биофармацевтическая компания Forma Therapeutics Holdings, Inc. недавно объявила, что ее кандидат на исследуемую терапию FT-4202 получил от Европейской комиссии статус Орфанного Лекарства. Препарат также ранее был…

На протяжении многих лет биофармацевтическая компания Fulcrum Therapeutics («Fulcrum») разрабатывала методы лечения пациентов с редкими генетическими нарушениями и заболеваниями. Совсем недавно их внимание было сосредоточено на лечении бета-талассемии и серповидноклеточной…

Компания Fulcrum Therapeutics начинает испытание фазы 1 FTX-6058, средства для лечения серповидно-клеточной анемии (SCD). Исследователи сосредоточат внимание на переносимости, безопасности и фармакокинетике лекарства. Начало этого исследования возможно в связи с…

CRISPR Therapeutics вместе с Vertex Pharmaceuticals недавно объявили, что Европейское Агентство по Лекарственным Средствам (EMA) присвоило статус Приоритетных Лекарственных Средств (PRIME) для CTX001 при лечении серповидно-клеточной анемии (SCD) . О…

Недавнее исследование, опубликованное в журнале Blood Advances, документально подтвердило, что трансплантация гемопоэтических стволовых клеток (ТГСК) безопасна и эффективна для детей со множеством различных видов наследственных незлокачественных заболеваний, таких как серповидноклеточная…

Эллиот Предди, 12 лет, готов вернуться к своему любимому виду спорта - футболу. Ему пришлось отложить игру из-за серповидно-клеточной анемии (СКА). Эллиот занялся тхэквондо и уже поднялся до синего пояса.…

От Lauren Thayer из In The Cloud Copy Серповидно-клеточная анемия (SCD) - это группа наследственных заболеваний красных кровяных телец. В типичном здоровом эритроците эта клетка имеет округлую форму и переносит…