В недавнем выпуске новостей компания по генной терапии Taysha Gene Therapies («Taysha») поделилась публикацией доклинических данных о препарате-кандидате компании TSHA-102. В настоящее время компания Taysha изучает TSHA-102 как потенциальное средство…
Согласно данным от Benzinga, в настоящее время как минимум восемь фармацевтических компаний работают над лечением синдрома Ретта, редкого генетического заболевания. При отсутствии терапии или лечения, изменяющего болезнь, удовлетворение потребностей людей,…
Во время клинических испытаний Независимые Комиссии по Мониторингу Безопасности Данных (DSMB) иногда оценивают безопасность испытаний, их целостность и то, насколько испытания удовлетворяют потребности пациентов. Согласно Business Insider, DSMB для клинических…
Синдром Ретта - редкое неврологическое заболевание, которое часто проявляется в течение первых 6 месяцев - 1,5 года жизни ребенка. По мере прогрессирования заболевания дети часто теряют языковые и моторные навыки,…
По мере расширения области медицины растут и возможности для новых и интересных медицинских исследований. Согласно Drug Target Review, исследователи из Медицинской Школы Сан-Диего Калифорнийского Университета (UC) и Санфордского Консорциума Регенеративной…
Знаете ли вы, что данио, тропическая пресноводная рыба, чаще всего используется для моделирования и изучения болезней человека? Теперь, как сообщает Phys.org, исследователи из Института Медицинских Исследований Гарвана в Дарлингхерсте, Сидней,…
Многие редкие заболевания остро нуждаются в эффективных методах лечения. Чтобы решить эту проблему, исследователи начали создавать и указывать существующие методы лечения редких заболеваний. Примером может служить использование антидепрессанта для лечения…
У самок млекопитающих есть хромосомы XX, а у самцов - XY. Но ученые никогда не понимали, как у женщин решается, какой из двух X должен быть активен в каждой из…
Недавно группа исследователей из Йельского университета захотела понять, как генетические мутации у пациентов с синдромом Ретта приводят к неврологическим проблемам. Используя уникальный тип генетического тестирования, исследователи не только смогли понять…
.jpg)
Корпорация Anavex Life Sciences недавно объявила, что проведет клиническое испытание для своей малой молекулы, ANAVEX®3-71. Эта терапия предназначена для лечения нейродегенеративных и нейродевративных заболеваний, таких как синдром Ретта, болезнь Альцгеймера,…
Согласно статьи от Wapakoneta Daily News, фармацевтические компании ACADIA Pharmaceuticals Inc. и Neuren Pharmaceuticals Limited недавно объявили о том, что его исследовательский кандидат-препарат трифинетид получил обозначение "Редкого Педиатрического Заболевания" от…
Как первоначально сообщалось в Financial Buzz, для людей, имеющих синдром Ретта, есть многообещающие новости: препарат, проходящий проверку, ANAVEX®2-73 (бларкамезин), получил обозначение "ускоренной процедуры", что означает, что пациенты могут быстрее получить…
Nosotroscreemos que lospacientes de enfermedadesraras son personas, no undiagnóstico. A través de la educación, conciencia, y unpoco de humor — ayudamospacientes, suscuidadores y simpatizantesbrindándolesnoticias e historiasrelevantesya menudo inspiradoras.
© Copyright Patient Worthy
Sign Up With a Patient Worthy Account and Share Your Rare Story
- OR -
Make a difference, share your experiences and get paid. Opt-in and join Patient Worthy's panel for paid opportunities such as surveys, market research, patient advisory panels and more.
- OR -
Make a difference, share your experiences and get paid. Opt-in and join Patient Worthy's panel for paid opportunities such as surveys, market research, patient advisory panels and more.
