Ханне Крил было всего 18 месяцев, когда ей впервые поставили диагноз цистиноз - редкое заболевание, поражающее все органы тела, в частности почки. Перед ее родителями теперь стояла непростая задача -…
В начале марта 2021 года компания по генной терапии AVROBIO, Inc. сообщила, что ее исследуемая генная терапия, AVR-RD-04, получила обозначение Орфанного Лекарства от Европейской Комиссии (ЕК). Это лечение предназначено для…
В исследовании, опубликованном недавно в журнале "Orphanet Journal of Rare Diseases", группа исследователей выявила четкие различия в нейроанатомических и психоневрологических фенотипах пациентов с цистинозом. Фенотип относится к видимым, наблюдаемым различиям…
Недавно AVROBIO получил обозначение орфанного лекарственного средства для генной терапии AVR-RD-04 для лечения цистиноза. Это лечение берет стволовые клетки пострадавших и модифицирует их так, чтобы они могли создавать цистинозин, белок,…
Примечание: Автор выражает огромное сочувствие детям и подросткам, а также их семьям, живущим с редкими заболеваниями. Сострадание - это выглядет жалко, когда у тебя горе, и вместо того, чтобы хотеть…
Для тех, у кого сложный медицинский диагноз, государственное медицинское страхование не сулит ничего хорошего. Пациенты, живущие с редкими и хроническими заболеваниями, должны запланировать посещения нескольких специализированных клиник и врачей, особенно…
Nosotroscreemos que lospacientes de enfermedadesraras son personas, no undiagnóstico. A través de la educación, conciencia, y unpoco de humor — ayudamospacientes, suscuidadores y simpatizantesbrindándolesnoticias e historiasrelevantesya menudo inspiradoras.
© Copyright Patient Worthy
Sign Up With a Patient Worthy Account and Share Your Rare Story
- OR -
Make a difference, share your experiences and get paid. Opt-in and join Patient Worthy's panel for paid opportunities such as surveys, market research, patient advisory panels and more.
- OR -
Make a difference, share your experiences and get paid. Opt-in and join Patient Worthy's panel for paid opportunities such as surveys, market research, patient advisory panels and more.
