В недавнем пресс-релизе компания по генной терапии Orchard Therapeutics («Orchard») объявила, что FDA одобрило заявку Orchard на разработку Нового Исследуемого Препарата (IND) для OTL-200. Это решение для генной терапии разработано…
Недавнее исследование, опубликованное в журнале Blood Advances, документально подтвердило, что трансплантация гемопоэтических стволовых клеток (ТГСК) безопасна и эффективна для детей со множеством различных видов наследственных незлокачественных заболеваний, таких как серповидноклеточная…
В сообщении на веб-сайте фонда «Метахроматическая лейкодистрофия» (МЛД) организация обсуждает возможности использования генной терапии в качестве лечения этого редкого генетического заболевания. На странице обсуждаются возможности терапии, ее жизнеспособность как лечения,…
Автор: Натали Хоман из In The Cloud Copy Конни Элсон была счастливой, независимой маленькой девочкой, прежде чем она начала показывать тревожные симптомы в возрасте четырех лет. После многих посещений врача…
Nosotroscreemos que lospacientes de enfermedadesraras son personas, no undiagnóstico. A través de la educación, conciencia, y unpoco de humor — ayudamospacientes, suscuidadores y simpatizantesbrindándolesnoticias e historiasrelevantesya menudo inspiradoras.
© Copyright Patient Worthy
Sign Up With a Patient Worthy Account and Share Your Rare Story
- OR -
Make a difference, share your experiences and get paid. Opt-in and join Patient Worthy's panel for paid opportunities such as surveys, market research, patient advisory panels and more.
- OR -
Make a difference, share your experiences and get paid. Opt-in and join Patient Worthy's panel for paid opportunities such as surveys, market research, patient advisory panels and more.
