Национальный Институт Здоровья (NIH) разработал новый подход к диагностике и лечению метилмалоновой ацидемии (ММА), редкого генетического заболевания, которое мешает организму правильно метаболизировать жиры и белки. Они создали дыхательный тест, который…
Когда компания по генной терапии Asklepios BioPharmaceutical, Inc. («AskBio») и биотехнологическая компания Selecta Biosciences («Selecta») объединили усилия для борьбы с генетическими нарушениями, каждая компания представила свои лучшие технологии и идеи.…
FDA только что присвоило HemoShear Therapeutics Обозначение Ускоренной Процедуры и Обозначение Редкого Детского Заболевания. Эти обозначения были присвоены их новой исследовательской терапии пропионовой ацидемии (ПA) и метилмалоновой ацидемии (MMA). ММА…
Согласно пресс-релизу от HemoShear Therapeutics, компания недавно получила официальное разрешение от Управления по Контролю за Продуктами и Лекарствами США (FDA) в отношении заявки на Исследование Нового Лекарственного Средства (IND). Это…
Nosotroscreemos que lospacientes de enfermedadesraras son personas, no undiagnóstico. A través de la educación, conciencia, y unpoco de humor — ayudamospacientes, suscuidadores y simpatizantesbrindándolesnoticias e historiasrelevantesya menudo inspiradoras.
© Copyright Patient Worthy
Sign Up With a Patient Worthy Account and Share Your Rare Story
- OR -
Make a difference, share your experiences and get paid. Opt-in and join Patient Worthy's panel for paid opportunities such as surveys, market research, patient advisory panels and more.
- OR -
Make a difference, share your experiences and get paid. Opt-in and join Patient Worthy's panel for paid opportunities such as surveys, market research, patient advisory panels and more.
