Согласно пресс-релизу от HemoShear Therapeutics, компания недавно получила официальное разрешение от Управления по Контролю за Продуктами и Лекарствами США (FDA) в отношении заявки на Исследование Нового Лекарственного Средства (IND). Это разрешение позволит компании перейти ко второму этапу клинических испытаний. В этом исследовании будет проверена экспериментальная терапия HemoShear HST5040 для лечения двух различных типов ацидемии: пропионовой и метилмалоновой.
О Пропионовой и Метилмалоновой Ацидемии
Ацидемия описывает состояние аномально низкого уровня pH в крови в результате повышенного уровня кислоты в крови. При пропионовой ацидемии чрезмерное накопление пропионовой кислоты обычно происходит в результате генетической мутации, влияющей на гены PCCA или PCCB. Метилмалоновая ацидемия также обычно вызывается мутацией. Эти расстройства могут привести к серьезным, системным симптомам, которые могут вызвать серьезное повреждение многих органов тела. Возможны задержки развития, и у детей, страдающих от этих расстройств, могут появиться такие симптомы, как плохой аппетит, быстрая утомляемость, плохой мышечный тонус, рвота и неспособность развиваться. Инфекции, токсичные уровни аммиака, судороги, инсульт и недостаточность органов могут быть потенциально смертельными. Низкобелковая диета является критически важной стратегией для лечения этих расстройств, и в тяжелых случаях может потребоваться пересадка печени или почек. Существует серьезная необходимость в более эффективном лечении метилмалоновой, пропионовой и других форм ацидемии.
Чтобы узнать больше о пропионовой ацидемии, нажмите здесь.
Чтобы узнать больше о метилмалоновой ацидемии, нажмите здесь.
Об Исследовании
С отсутствием модифицирующих лечение этих редких заболеваний, успешная разработка нового лекарства ознаменовала бы крупный прорыв. Компания HemoShear стремится запустить исследование как минимум с дюжиной пациентов с этими расстройствами. Компания стремится охватить пациентов в возрасте от 12 лет и старше с планами расширения на пациентов старше двух лет.
Испытание планируется начать с открытой части увеличения дозы. Затем исследование перейдет к стадии двойного слепого плацебо-контролируемого кроссовера, за которой последует запланированная открытая часть долгосрочного расширения.
О Терапии HST5040
HST5040 разрабатывается в качестве перорально активной низкомолекулярной терапии, которая, как ожидается, будет способна оказывать воздействие на различные системы, которые подвержены ацидемии, такие как сердце, мышцы и мозг. Сообщества по пропионовой и метилмалоновой ацидемии должны следить за этим испытанием, которое может иметь огромное значение в лечении этих расстройств.
Что вы думаете об этом объявлении? Поделитесь своими историями, мыслями и надеждами с сообществом «Patient Worthy»!
