В недавнем исследовании изучалось, какие факторы риска существуют для пациентов с диагнозом миотоническая дистрофия, наиболее распространенная из всех мышечных дистрофий. Это прогрессирующее наследственное заболевание. Что касается поражения сердца, блокада сердца…

В конце июня 2021 года фармацевтическая компания Harmony Biosciences Holdings, Inc. («Harmony») сообщила о начале клинического испытания фазы 2 в своем пресс-релизе. В ходе исследования ученые будут оценивать безопасность, эффективность…

Во многих случаях методы лечения пациентов с редкими заболеваниями сначала тестируются или разрабатываются либо на двумерных клеточных культурах, либо на животных моделях, таких как плодовые мушки, мыши или рыбки данио.…

Согласно статье в BioSpace, компания Dyne Therapeutics недавно обнародовала данные доклинических испытаний своей платформы FORCE. Эта программа направлена на создание методов лечения миотонической дистрофии 1 типа (МД1). Исследователи в восторге…

Согласно статье из ScienceBlog, поворот в редактировании генов CRISPR позволил группе исследователей успешно лечить миотоническую дистрофию 1 типа на моделях мышей. Изменив РНК, а не ДНК, эта команда, возможно, открыла…