Согласно пресс-релизу Street Insider, биофармацевтическая компания Fulcrum Therapeutics, Inc. недавно объявила о положительных промежуточных результатах своего продолжающегося клинического испытания фазы I, которое состоит из когорт однократных и многократных возрастающих доз.…

Medscape сообщил, что, когда Виктории Грей было три месяца, ее семье сказали следить за ней внимательно: ее прогноз не был благоприятным. Ее срочно доставили в отделение неотложной помощи после того,…

В выпуске новостей от 1 мая 2021 года Chiesi Global Rare Diseases, бизнес-подразделение фармацевтической компании Chiesi Group, сообщило о своем одобрении FDA препарата FERRIPROX (деферипрон). В целом, терапия предназначена для…

Хотя генная терапия является многообещающей областью, с ней связаны некоторые риски: нежелательные иммунные реакции, инфекции или то, может ли терапия привести к развитию других заболеваний, таких как рак. Согласно сайту…

Первоначальное лечение серповидноклеточной анемии с помощью CRISPR было проведено Виктории Грей в июле 2019 года. Виктория, жительница Фореста, штат Миссисипи, родилась с серповидно-клеточной анемией и с тех пор живет с…

Как сообщает PR NewsWire; стремясь помочь всему сообществу серповидноклеточной анемии, компания Emmaus Life Sciences, Inc объявила о программе, которая обеспечит их лечение Endari по минимальной цене или бесплатно для пациентов,…

Согласно новостному сообщению NBC AP, первые результаты показывают, что CRISPR, «инструмент», который постоянно изменяет ДНК в клетках крови, может не только остановить прогрессирование серповидно-клеточной анемии и бета-талассемии, но, возможно, обеспечить…

Согласно сообщению Street Insider, биофармацевтическая компания Forma Therapeutics Holdings, Inc. недавно объявила, что ее кандидат на исследуемую терапию FT-4202 получил от Европейской комиссии статус Орфанного Лекарства. Препарат также ранее был…

CRISPR Therapeutics вместе с Vertex Pharmaceuticals недавно объявили, что Европейское Агентство по Лекарственным Средствам (EMA) присвоило статус Приоритетных Лекарственных Средств (PRIME) для CTX001 при лечении серповидно-клеточной анемии (SCD) . О…

Как сообщили в Biospace, компания Fulcrum Therapeutics объявила, что к концу 2020 года подаст заявку в FDA для исследования нового лекарственного препарата (IND) в качестве пероральной терапии для лечения серповидноклеточной…