Una de las (muchas) cosas que hace que la fibrosis quística (FQ) sea tan difícil de tratar es que hay muchas mutaciones de la enfermedad, algunas afectando a subconjuntos muy pequeños de la población de la FQ.
Eso significa que no se gastan muchos dólares de investigación para estos subconjuntos. Así que cada vez que hay un anuncio para una nueva aprobación de drogas o una aprobación ampliada de una droga existente, es un gran acontecimiento. Y es un acontecimiento aún más grande cuando la aprobación cubre niños jóvenes, que con demasiada frecuencia se quedan atrás en ensayos clínicos.
So step forward and take a bow, Vertex Pharmaceuticals. The European Commission—whose responsibilities include drug approval—just delivered some early Christmas presents for people living with CF, or have children with CF.
En noviembre, la Comisión aprobó indicaciones ampliadas para el fármaco de Vertex, KALYDECO® (ivacaftor) que trata la FQ. Estas indicaciones ampliadas incluyen niños con la FQ entre dos y cinco años que tienen una de nueve mutaciones diferentes, incluyendo G551D. La expansión también cubre a las personas con la FQ mayores de 18 años, con una mutación R117H-esta es la primera vez que se ha puesto a disposición un medicamento para tratar la causa subyacente de esta mutación
Las aprobaciones impactan alrededor de 125 niños y 350 adultos en toda Europa … lo cual, desde luego, no suena como mucho. Entonces, ¿por qué es importante? Precisamente porque los números son más pequeños y porque muchos de los pacientes son tan jóvenes.
Como señaló uno de los investigadores principales del estudio, el daño causado por la FQ puede comenzar al nacer. Esta aprobación significa que los médicos pueden comenzar a tratar la causa subyacente de la enfermedad mucho antes. Eso da a estos niños un mejor chance a un buen pronóstico a largo plazo.
La Comisión también aprobó un nuevo fármaco, ORKAMBI® (lumacaftor / ivacaftor). ORKAMBI es el primer medicamento para personas mayores de 12 años con dos copias de la mutación F508del, es decir, unas 12,000 personas en Europa. En un ensayo clínico, el fármaco (que es en realidad una combinación de dos fármacos) mostró “mejoras significativas en la función pulmonar”, junto con otros beneficios.
Estas aprobaciones representan otro triunfo en la asociación entre Vertex y la Fundación de la Terapéutica de la Fibrosis Quística, una organización sin fines de lucro enfocada en descubrir y desarrollar nuevos fármacos.
Vertex y la Fundación de la Terapéutica de la Fibrosis Quística han estado trabajando juntos desde el año 1998, y tanto KALYDECO como ORKAMBI fueron desarrollados como parte de la colaboración.
Mientras que los estudios utilizados para obtener estas aprobaciones se llevó a cabo en Europa, si los resultados se mantienen a largo plazo podría proporcionar una buena oportunidad para Vertex para impulsar una expansión similar en los estados unidos.
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