Un nuevo ensayo de La Fase 2 de la enfermedad de Parkinson está inscribiendo a 42 pacientes que han vivido con la condición cuatro años o más. En última instancia, el ensayo pretende evaluar una nueva terapia para pacientes que no han tenido una respuesta adecuada al medicamento típico utilizado para la enfermedad de Parkinson: la Levodopa, una medicación oral. El ensayo reclutará a través de 7 estados.
Esta prueba está siendo realizada por Voyager Therapeutics. Han trabajado para investigar el VY-AADC como una forma de terapia génica en el Parkinson.
La prueba se llama RESTORE-1 (NCT03562494).
RESTORE-1
VY-AADC ya recibió la designación de terapia avanzada de medicina regenerativa (RMAT) por la FDA.
La terapia funciona para administrar el gen DDC a las células cerebrales ubicadas en la región putman. El gen DDC les dice a las células cómo producir la enzima AADC, que es necesaria para convertir la levodopa en dopamina. La Dopamina es la molécula de la que carecen los pacientes con enfermedad de Parkinson.
La enfermedad hace que las neuronas de la dopamina se degeneren dentro de la sustancia negra (una sección del cerebro medio). Sin embargo, los investigadores creen que pueden mejorar los síntomas de la enfermedad al aumentar la dopamina dentro de la región putamen del cerebro.
Investigación Previa
Hasta ahora, VY-AADC ha tenido resultados positivos en un ensayo clínico de Fase 1b. Este ensayo mostró una mejora en las habilidades motoras para los pacientes hasta 3 años después del tratamiento. Además, el tratamiento demostró aumentar la actividad de la enzima AADC, lo que significa que los pacientes no necesitaban una dosis tan alta de levodopa.
Lo más importante es que los pacientes en este ensayo de Fase 1b indicaron una calidad de vida significativamente mejorada.
Estos resultados se derivaron de una sola administración de la terapia.
Puede leer más sobre la prueba de la Fase 1b aquí.
Desglose de la Fase 2 de prueba
El ensayo de Fase 2 evaluará la eficacia del tratamiento midiendo los niveles y la actividad de la enzima AADC. Esto será examinado utilizando tomografía por emisión de positrones (PET). Además, se evaluará cualquier cambio en la dosis de levodopa de los participantes.
Los pacientes que se inscriban en el ensayo deben tener entre 40 y 75 años de edad y estar experimentando un mínimo de tres horas por día cuando la levodopa no esté funcionando de manera efectiva. Esta medida será autoinformada por el paciente.
Cada uno de los 42 participantes recibirá una infusión de placebo o una infusión de VY-AADC. El tratamiento se administrará quirúrgicamente en el cerebro. Los pacientes serán monitoreados cuidadosamente durante un año completo. Los investigadores examinarán cualquier diferencia en las fluctuaciones motoras de los pacientes y su habilidad para completar las tareas diarias. Adicionalmente, se evaluará cualquier cambio en su calidad de vida.
Es evidente que los pacientes con enfermedad de Parkinson necesitan mejores opciones terapéuticas. Este ensayo de Fase 2 es un paso positivo hacia adelante en la evaluación de una nueva terapia para quienes viven con esta condición.
Para obtener más información sobre la prueba, incluida la información de inscripción, haga clic aquí.
También puede leer una descripción general sobre el ensayo aquí.
