De acuerdo con un artículo de Market Screener, el desarrollador de medicamentos Albireo Pharma, Inc., anunció recientemente que su producto investigativo candidato A4250 obtuvo la designación de medicamento huérfano de la Comisión Europea. Esta designación se otorgó para el tratamiento de la enfermedad pulmonar rara atresia biliar. Albireo se dedica al desarrollo de moduladores de ácidos biliares para tratar enfermedades raras, pediátricas del hígado.
Sobre La Atresia Biliar
La atresia biliar es una enfermedad en la que al menos uno de los conductos biliares en el hígado se ha bloqueado, anormalmente estrecho o está ausente por completo. Existen múltiples causas posibles de atresia biliar. En muchos casos, la causa no se conoce, pero a veces se asocia con otras anomalías; Los cambios genéticos que afectan al gen ADD3 se han identificado como la causa en algunos casos. Otras causas incluyen la exposición a la aflatoxina B1 o B2 durante el embarazo. Hay tres tipos diferentes de atresia biliar que se distinguen por los conductos afectados. Los síntomas incluyen ictericia, colestasis, picazón, heces pálidas, mala absorción de nutrientes, hinchazón abdominal, orina oscura, insuficiencia hepática y cirrosis. El tratamiento incluye cirugía, corticosteroides y trasplante de hígado. Las mujeres y las personas de ascendencia Asiática o Afroamericana son más propensas a verse afectadas. Para aprender más sobre la atresia biliar, haga clic aquí.
Designación de Medicamento Huérfano en la UE
La designación de medicamento huérfano en la UE está destinada a enfermedades raras y potencialmente mortales. Una enfermedad rara se considera una que afecta a menos de 5 de cada 10.000 personas en la UE. Para calificar, un medicamento debe mostrar ventajas potenciales en la efectividad o seguridad con respecto a los tratamientos disponibles actualmente. Alternativamente, debe satisfacer una necesidad médica que no esté satisfecha con los tratamientos actuales. La designación de huérfana otorga varios beneficios a la empresa receptora, como procesos y registro regulatorios más simplificados, asistencia de protocolo y un período de diez años de exclusividad en el mercado si la terapia obtiene la aprobación. La finalización de un plan de investigación pediátrico podría permitir dos años adicionales de exclusividad para las terapias pediátricas.
Acerca de A4250
A4250 está clasificado como un inhibidor del transportador de ácido biliar ileal. Ya tiene múltiples designaciones de huérfanas en los EE. UU. Y la UE para tratar otras enfermedades raras del hígado, como la colangitis biliar primaria, la colestasis intrahepática familiar progresiva y el síndrome de Alagille.
