Apellis Pharmaceuticals acaba de anunciar que recibió la Designación de Medicamento Huérfano de la FDA para APL-2, un inhibidor del complemento C3. La compañía actualmente está investigando el medicamento como un tratamiento potencial para la glomerulopatía C3 (C3G).

C3G provoca una acumulación de C3 dentro de los glomérulos. Esta es la parte del riñón que maneja la filtración de sangre y una cantidad excesiva de C3 en su interior puede conducir finalmente a una enfermedad renal en etapa terminal. Actualmente, no hay tratamientos aprobados para C3G y aproximadamente la mitad de los pacientes avanzan a la etapa final dentro de los 10 años posteriores a la fecha en que responda el diagnóstico. APL-2 trabaja para inhibir C3, y Apellis cree que puede ser un tratamiento eficaz para esta condición.

Apellis está trabajando actualmente en un ensayo de Fase 2 que examina el efecto de APL-2 como tratamiento para cuatro tipos diferentes de condiciones glomerulares, incluyendo C3G, nefritis lúpica, nefropatía membranosa ynepropatía igA.

Designación de Medicamento Huérfano

La Designación de Medicamento Huérfano para APL-2 le brinda a Apellis una consulta de la FDA sobre sus diseños de ensayos, exenciones / reducciones de tarifas, exclusividad de 7 años en el mercado dentro de los Estados Unidos y potencialmente podría acelerar el desarrollo de medicamentos. Esta designación se proporciona a tratamientos nuevos que la FDA considera que podrían ayudar a quienes viven con enfermedades raras.

Apellis está entusiasmado con la nueva designación de sus medicamentos porque indica que la FDA reconoce el potencial que tiene para ayudar a los pacientes. Existe realmente una necesidad insatisfecha de C3G y este medicamento podría cambiar la vida de las personas afectadas por la enfermedad. Hasta ahora, en los estudios APL-2 ha sido bien tolerado y no se han reportado infecciones significativas.

Los dedos cruzaron que el ensayo actual de la Fase 2 continúa mostrando resultados positivos para este nuevo tratamiento y que el medicamento recibirá la aprobación de la FDA pronto.

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