De acuerdo con una historia de BioSpace, la compañía biofarmacéutica Retrophin, Inc. anunció recientemente que el primer paciente fue tratado en el ensayo clínico de Fase 3 de la compañía, que analiza sparsentan como tratamiento para la nefropatía por IgA, un trastorno poco frecuente que puede causar insuficiencia renal. Retrophin está comprometido con el desarrollo de terapias innovadoras que cambian la vida de las personas con enfermedades raras.
Sobre la Nefropatía por IgA
La nefropatía por IgA, también conocida como enfermedad de Berger o glomerulonefritis sinfaringínica, es una enfermedad rara que afecta al sistema inmunitario y los riñones. Se caracteriza por la inflamación de los glomérulos, una red de capilares que se encuentra en los riñones. En casos graves, la piel y el hígado también pueden verse afectados por la enfermedad. La causa exacta de la nefropatía por IgA no se comprende completamente, pero la evidencia sugiere que el sistema inmunológico probablemente juega un papel importante. Los síntomas de la enfermedad incluyen sangre en la orina, a menudo provocada por una infección anterior del tracto urinario. Otros síntomas incluyen orina decolorada, dolor severo en el flanco, hinchazón en las manos y los pies, problemas del sistema inmunológico y presión arterial elevada. La insuficiencia renal es posible en la variante agresiva. No hay terapias aprobadas específicamente para la nefropatía por IgA. El tratamiento puede incluir esteroides, ciclofosfamida y cambios en la dieta. Para obtener más información sobre la nefropatía por IgA, haga clic aquí.
Acerca de Sparsentan
Sparsentan es un fármaco único de mecanismo dual en el desarrollo para el tratamiento de la nefropatía por IgA y otras enfermedades del riñón. Es un bloqueador tanto del receptor de endotelina tipo A como del receptor de angiotensina. El medicamento se ha ganado la Designación de Medicamento Huérfano para el tratamiento de otra enfermedad renal, la glomeruloesclerosis focal segmentaria. Si obtiene la aprobación, sparsentan sería el primer tratamiento certificado para la nefropatía por IgA y la glomeruloesclerosis segmentaria focal. Los datos de ensayos clínicos anteriores sugieren que el fármaco tiene un potencial significativo para tratar estas enfermedades raras.
Acerca del Ensayo Clínico
Se espera que este ensayo clínico de Fase 3 incluya alrededor de 280 pacientes con esta nefropatía por IgA. Este estudio a largo plazo medirá los cambios en la proteinuria (proteína excesiva en la orina) como su criterio de valoración principal. Se espera que la inscripción en el ensayo finalice a principios de 2021.
La nefropatía por IgA afecta a casi 100,000 pacientes en los Estados Unidos. La tasa de supervivencia a diez años para la enfermedad agresiva es solo del 25 por ciento, lo que refleja la necesidad de intervenciones eficaces para alterar la enfermedad en pacientes con esta enfermedad.
