Según un artículo de PM360, Reata Pharmaceuticals ha anunciado que su reunión de final de Fase 2 con la Administración de Alimentos y Medicamentos se realizó de acuerdo con el plan. La compañía farmacéutica Estadounidense con sede en Irving, Texas, ahora planea avanzar a los ensayos clínicos de Fase 3 para su tratamiento candidato a la enfermedad renal poliquística autosómica dominante (ADPKD, por sus siglas en inglés) que involucra la administración de bardoxolona metil a los pacientes.
Enfermedad Renal Poliquística Autosómica Dominante
Sí, es un bocado. ADPKD es, como usted lo habrá adivinado, una condición genéticamente heredada que afecta a los riñones. Los riñones son esenciales para manejar los desechos en nuestras corrientes de sangre, y el ADPKD con el tiempo conducirá a que se desarrollen quistes en los órganos. Estos quistes crecen con el tiempo y pueden llevar a una gran cantidad de problemas de salud graves, como cálculos renales, presión arterial alta y, finalmente, insuficiencia orgánica. Existen tratamientos que hacen que la vida con la enfermedad sea más cómoda, pero actualmente no existe una cura conocida. Lamentablemente, el ADPKD generalmente resulta en una esperanza de vida ligeramente reducida, aunque los avances en tecnología médica han hecho posible, en ciertos casos, agregar años a la vida de los pacientes.
ADPKD es causado por una mutación en uno de dos genes: PKD1 y PKD2. Estos genes son responsables de la producción de las proteínas policistina-1 y policistina-2, que se encuentran en los riñones. La mayoría de las veces, esta mutación se hereda de un padre, aunque en algunos casos (25% en el Reino Unido) puede desarrollarse sin antecedentes familiares. No obstante, la afección es relativamente rara y afecta a entre el .04% y el .25% de la población mundial: casi 12 millones de personas.
Puede que no parezca una gran cantidad de personas a escala global, pero una persona con ADPKD tiene un 50% de probabilidad de transmitírsela a cualquiera de sus hijos. Las estimaciones de las tasas globales también pueden ser bajas, debido al acceso inadecuado a los servicios médicos en ciertas partes del mundo.
Objetivos de Reata para los ensayos de Fase 3
Reata apodó su inminente prueba de fase 3 FALCON. Los ensayos de Fase 3 solo se realizan con medicamentos o terapias que han demostrado ser seguros y efectivos en el tratamiento de la afección específica, esencialmente confirmando y elaborando los datos recopilados en los ensayos de fase 1 y 2.
La compañía espera abrir la inscripción para el ensayo en algún momento a mediados del 2019 y buscará inscribir a unos 300 pacientes con ADPKD. El estudio será doble ciego y controlado con placebo, lo que significa que ni el participante ni el investigador saben quién está recibiendo metil de bardoxolona y quién está recibiendo un placebo.
Los investigadores esperan que el grupo de datos ampliado solidifique su comprensión del metil de bardoxolona y su capacidad para mejorar la función renal. La bardoxolona recibió la designación de Medicamento Huérfano tanto del Consejo Europeo como de la FDA estadounidense para el tratamiento del síndrome de Alport, una condición diferente que a menudo afecta la función renal.
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