Un nuevo ensayo clínico que probará un tratamiento combinado de dos partes para la enfermedad de Erdheim-Chester se agregó recientemente al sitio webclínicaltrials.gov. Este ensayo será específicamente para pacientes con mutaciones del gen BRAF V600. Los dos medicamentos que se administrarán son dabrafenib y trametinib. Este ensayo clínico de Fase II será patrocinado por el Instituto Nacional del Cáncer (NCI).
Sobre la enfermedad de Erdheim-Chester
La enfermedad de Erdheim-Chester, también conocida como histiocitosis esclerosante poliostótica, es una enfermedad rara que se caracteriza por la producción y acumulación anormales de histiocitos, un tipo de glóbulo blanco. Estas células se infiltran en la médula ósea, lo que puede hacer que los huesos largos del cuerpo se pongan rígidos, reemplazando el tejido orgánico normal con tejido conectivo. La causa de la enfermedad de Erdheim-Chester sigue siendo desconocida; Hasta el momento solo se han registrado unos 500 casos. Los síntomas de la enfermedad incluyen insuficiencia hepática, insuficiencia renal, dolor óseo, hipopituitarismo (reducción de la secreción de hormonas), falta de aliento, diabetes insípida, ojos saltones y ataxia. El tratamiento para esta enfermedad puede incluir corticosteroides, reducción de volumen quirúrgico, ciclosporina, interferón, radioterapia, quimioterapia y el medicamento vemurafenib. La tasa de supervivencia de cinco años para la enfermedad de Erdheim-Chester es de alrededor del 68 por ciento. Las tasas de supervivencia han ido mejorando en los últimos años.. Para obtener más información sobre la enfermedad de Erdheim-Chester, haga clic aquí.
Sobre el Ensayo Clínico
Este estudio de aproximadamente un año de duración involucrará a un total de 18 pacientes con la enfermedad de Erdheim-Chester con mutaciones BRAF V600. El ensayo monitoreará la seguridad y la eficacia de dabrafenib y trametinib cuando se use en combinación, y evaluará la tasa de respuesta clínica general, la duración de la respuesta, la supervivencia sin progresión de la enfermedad y la supervivencia general. Los pacientes recibirán dabrafenib dos veces al día y trametinib una vez al día durante doce períodos de tratamiento de 28 días.
Sobre Dabrafenib y Trametinib
Dabrafenib es un inhibidor de la enzima B-Raf, que está asociado con el gen BRAF. Esta enzima desempeña un papel en el crecimiento celular y el fármaco se aprobó primero para el tratamiento del melanoma con esta mutación. Trametinib, e inhibidor de MEK, también se usa para tratar el melanoma. Sin embargo, el melanoma desarrolla resistencia a estos dos medicamentos en aproximadamente seis meses. Como resultado, ahora es estándar usar estos medicamentos juntos para lograr una respuesta a la enfermedad más duradera y a largo plazo. Esperemos que esta combinación pueda hacer un impacto en pacientes con BRAF también mutó la enfermedad de Erdheim-Chester.
