La amiloidosisAL es una enfermedad rara que causa una acumulación de proteínas dañinas (amiloides) en órganos como los riñones y el corazón. Esta acumulación causa daño a los órganos, así como daño a varios tejidos del cuerpo. La condición es tratada con quimioterapia y trasplantes de células madre. Desafortunadamente, el 80% de los pacientes no son elegibles para recibir un trasplante. Incluso para aquellos que pueden, la mayoría de los pacientes mueren tristemente por insuficiencia cardíaca, ya que ninguna de las terapias aprobadas aborda el daño orgánico causado por los amiloides. La tasa de supervivencia actual es inferior a 18 meses después del diagnóstico. Hay muy claramente una necesidad insatisfecha para esta población de pacientes.
Afortunadamente, gracias a la colaboración entre los investigadores, hay un progreso lento pero constante en las nuevas opciones terapéuticas. Caelum Biosciences y Alexion Pharmaceuticals acaban de anunciar su esfuerzo de colaboración para desarrollar un tratamiento que realmente reducirá o eliminará los amiloides en los órganos del cuerpo. Esto mejoraría la función de los órganos y, finalmente, detendría el curso de la enfermedad. El tratamiento potencial se llama CAEL-101.
CAEL-101
Los investigadores son muy optimistas sobre la promesa de CAEL-10 como una nueva opción de tratamiento.
Este medicamento ya se ha estudiado en un ensayo de Fase 1a/1b. Incluyó a 27 pacientes a los que se les diagnosticó amiloidosis AL refractaria que había recaído. Ninguno de estos pacientes había mejorado la función de los órganos con tratamientos estándar. Este ensayo indicó que CAEL-10 pudo mejorar rápidamente la función del órgano. Esta mejora fue especialmente prominente en el corazón y los riñones. Además, la terapia fue bien tolerada en los pacientes.
CAEL-10 ya ha recibido la Designación de medicamento huérfano de la FDA. Esta designación se extiende a su uso como terapia y como agente de imagenología dentro de la amiloidosis AL.
Caelum y Alexion trabajarán juntos para diseñar el programa de desarrollo de la droga. Caelum será responsable de llevar a cabo el programa de desarrollo a través del ensayo clínico de Fase 2 y de la fabricación de CAEL-10.
Esta colaboración es otra indicación de la importancia de fusionar mentes y recursos para servir mejor a los pacientes que más lo necesitan. Con suerte, esta colaboración reciente se convertirá pronto en una nueva opción de tratamiento para la población de pacientes con Amiloidosis AL.
Puede leer más sobre CAEL-101 y el trabajo de Caelum y Alexion aquí.
