Según una historia de BioPortfolio, la compañía farmacéutica especializada Santhera Pharmaceuticals anunció recientemente que ha presentado su solicitud de comercialización a la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) para su medicamento idebenona (Puldysa) como tratamiento para los problemas respiratorios asociados con el raro trastorno degenerativo Distrofia Muscular de Duchenne. La indicación del medicamento es para aquellos pacientes que actualmente no están usando corticosteroides.
Sobre la distrofia muscular de Duchenne (DMD)
La distrofia muscular de Duchenne es una enfermedad neuromuscular, y es uno de los tipos más graves de distrofia muscular. Se caracteriza por una debilidad muscular progresiva que generalmente comienza alrededor de los cuatro años y empeora rápidamente. Como una enfermedad genética ligada al cromosoma X, la mayoría de los niños se ven afectados, y las niñas solo ocasionalmente presentan síntomas leves. La enfermedad es causada por mutaciones del gen de la distrofina. Los síntomas de la distrofia muscular de Duchenne incluyen caída, postura anormal para caminar, pérdida eventual de la capacidad de caminar, deformidades de la fibra muscular, discapacidad intelectual (no en todos los casos), agrandamiento de los músculos de la lengua y la pantorrilla, deformidades esqueléticas, atrofia muscular, anomalías cardíacas y dificultad. con la respiración. El tratamiento incluye una variedad de medicamentos y terapias que pueden ayudar a aliviar los síntomas y retardar la progresión de la enfermedad. La vida útil es generalmente en los años treinta con buen cuidado. Se necesitan urgentemente mejores tratamientos para esta enfermedad. Para obtener más información sobre la distrofia muscular de Duchenne, haga clic aquí.
Idebenona y Distrofia Muscular de Duchenne
La presentación de la solicitud sigue un registro de hallazgos positivos en el entorno clínico de fase 2 y fase 3, así como los datos de un estudio a largo plazo que monitorizó a los pacientes con distrofia muscular de Duchenne que fueron tratados con idebenona durante un período de seis años.
La compañía también planea presentar una solicitud de aprobación ante la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA) luego de la publicación de los datos de otro ensayo clínico de fase 3 que está probando el medicamento durante un período de dieciocho meses. En última instancia, se espera que este estudio a mayor escala incluya un total de 265 pacientes con distrofia muscular de Duchenne. Idebenone ha obtenido el estatus de Medicamento huérfano tanto en los EE. UU. Como en la UE y también ha obtenido la Designación de Vía Rápida en los EE.
La disminución de la función respiratoria es una preocupación importante para los pacientes con distrofia muscular de Duchenne y es un signo importante de progresión de la enfermedad. Retrasar o detener la progresión de los problemas respiratorios puede ofrecer grandes mejoras en la calidad de vida de estos pacientes.
