FibroGen acaba de anunciar que su terapia de investigación pamrevlumab, para la distrofia muscular de Duchenne (DMD), ha recibido la designación de Enfermedad Pediátrica Rara de la FDA. El tratamiento…
Emflaza (deflazacort), un corticosteroide, fue aprobado originalmente por la FDA en 2017 para tratar la distrofia muscular de Duchenne (DMD) en pacientes de cinco años o más. Esta aprobación se…
Desde sus inicios, la empresa de ciencias biológicas Solid Biosciences Inc. ha estado trabajando para desarrollar opciones de tratamiento para pacientes con distrofia muscular de Duchenne (DMD). Según un comunicado…
El objetivo de Parent Project Muscular Dystrophy (PPMD) es acabar con la distrofia muscular de Duchenne (DMD), y acaban de dar otro paso en la dirección correcta. Recientemente han anunciado…
A principios de enero de 2021, la compañía biofarmacéutica Avidity Biosciences ("Avidity") anunció actualizaciones de su cartera de 2021. Actualmente, Avidity está trabajando para crear una línea de conjugados de…
Solid Biosciences acaba de informar que la FDA finalmente ha levantado la suspensión que habían colocado en su ensayo de Fase I/II para la Distrofia Muscular de Duchenne (DMD). Este…
Parent Project Muscular Dystrophy (PPMD) es una organización sin fines de lucro que se enfoca en luchar por una cura, mejores recursos y más conciencia sobre la distrofia muscular de…
De acuerdo a una historia de Newswise, los resultados del ensayo publicados en la revista PLOS Medicine sugieren que el fármaco vamorolona podría mejorar la eficacia de la terapia con…
Según CureDuchenne, dos empresas han iniciado una colaboración en un esfuerzo por crear nuevas terapias genéticas para la distrofia muscular de Duchenne (DMD). Ultragenyx y Solid Bioscience están utilizando sus…
Si bien muchas empresas farmacéuticas presentan solicitudes de aprobación y comercialización, no todas tienen éxito. Según Fierce Biotech, una subsidiaria de Questex, Santhera Pharmaceuticals ("Santhera"), es una de las empresas…
Sarepta Therapeutics se ha reunido con la Oficina de Tejidos y Terapias Avanzadas de la FDA para discutir una respuesta escrita de Tipo C sobre un ensayo clínico para SRP-9001,…
Según BioSpace, el primer paciente se inscribió en un ensayo de pamrevlumab, un tratamiento para la distrofia muscular de Duchenne. La tercera fase de LELANTOS prevé evaluar los efectos del…
Según una historia de CureDuchenne, la compañía de biotecnología Dyne Therapeutics anunció recientemente que CureDuchenne Ventures ha realizado una inversión de capital que respaldará el desarrollo de todas las nuevas…
¿Qué es la Distrofia Muscular de Duchenne? La distrofia muscular de Duchenne (DMD, por sus siglas en inglés) es una condición genética rara que finalmente es fatal. Hace que los…
Según una historia de m.dailyhunt.in, Vinayak Sreedhar, un estudiante hindú con distrofia muscular de Duchenne, falleció en medio de sus exámenes. Vinayak era un joven impulsivo y muy ambicioso, que…
Los Inicios Anne Pariser trabajó durante 16 años en la FDA. Durante parte de ese tiempo, fue líder del equipo del Centro de Evaluación e Investigación de Medicamentos, donde fue…
Según una historia de BioPortfolio, la compañía farmacéutica especializada Santhera Pharmaceuticals anunció recientemente que ha presentado su solicitud de comercialización a la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) para su medicamento…
Según una historia de BioPortfolio, la compañía farmacéutica Pfizer presentó recientemente datos de su ensayo clínico de fase 1b que probó la terapia genética experimental PF-06939926 de la compañía, que…
De acuerdo con una historia de Fierce Biotech, los resultados de un estudio de un año de duración que analiza la utilidad de la innovadora tecnología de edición de genes…
Distrofia muscular de Duchenne La distrofia muscular de Duchenne (DMD) es una afección rara, progresiva y fatal. Afecta principalmente a los hombres (1 de cada 3,600 a 6,000 nacimientos de…
Ser diagnosticado con cualquier condición grave puede ser aterrador, abrumador y lleno de incógnitas. Para aquellos a los que se les diagnostica una enfermedad rara como la distrofia muscular de…
Según una historia de bioengineer.org, durante mucho tiempo se ha sabido que las personas con el trastorno raro de distrofia muscular Duchenne tienen un mayor riesgo de desarrollar un cáncer…
Se acaba de anunciar que Capricor Therapeutics ha puesto en espera su ensayo clínico de Distrofia Muscular de Duchenne (DMD). Afortunadamente, la compañía planea continuar el ensayo. ¿Qué es la…
De acuerdo a una historia de globenewswire.com, la compañía de biotecnología Wave Life Sciences Ltd. anunció recientemente que los datos de tolerabilidad y seguridad de su ensayo clínico de Fase…
De acuerdo con una historia de EurekAlert, el monitoreo de la función pulmonar es un papel importante en el manejo de la distrofia muscular de Duchenne y otras enfermedades que…
Nosotroscreemos que lospacientes de enfermedadesraras son personas, no undiagnóstico. A través de la educación, conciencia, y unpoco de humor – ayudamospacientes, suscuidadores y simpatizantesbrindándolesnoticias e historiasrelevantesya menudo inspiradoras.
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