Según una historia de Financial Buzz, la compañía biofarmacéutica Anavex Life Sciences Corp. ha anunciado recientemente que la Junta de Monitoreo de Seguridad de Datos Independientes (DSMB) ha completado su revisión de los datos preliminares de ensayos clínicos de fase 2 de la compañía. Este ensayo está probando el fármaco experimental de la compañía candidato blarcamesina como tratamiento para el Síndrome de Rett del trastorno genético raro. Anavex se centra en el desarrollo de terapias para enfermedades neurológicas como la enfermedad de Parkinson, el síndrome de Rett, la enfermedad de Alzheimer y otras.
Sobre el Síndrome de Rett
El síndrome de Rett es un trastorno cerebral que se hace evidente al principio de la vida de sus pacientes femeninas. La enfermedad es causada por una mutación genética que afecta el gen MECP2. Este gen se encuentra en el cromosoma X. Los niños que tienen esta mutación mueren poco después de nacer, por lo que el síndrome de Rett afecta exclusivamente a las niñas. Ocurre como una mutación espontánea en la gran mayoría de los casos, y rara vez se hereda de los padres. Los síntomas incluyen problemas para dormir, dificultad para hablar, falta de coordinación, escoliosis, convulsiones, tamaño pequeño de la cabeza, crecimiento lento y movimientos repetitivos. No existe cura para el síndrome, y el manejo se enfoca en mantener la función y aliviar los síntomas. La esperanza de vida de los pacientes ronda los 40 años. La muerte a menudo ocurre espontáneamente, y a menudo está relacionada con el mal funcionamiento del tronco encefálico, la perforación gástrica o el paro cardíaco. Para obtener más información sobre esta rara enfermedad, haga clic aquí.
Sobre el Ensayo
La junta recomendó que la prueba continúe sin modificaciones. El objetivo de estas revisiones de los datos es proteger los intereses de los pacientes y garantizar la integridad de los hallazgos de los datos en el ensayo. El ensayo clínico incluyó un total de 15 pacientes con síndrome de Rett que fueron tratados con blarcamesina (también conocido como ANAXEX 2-73) durante un período de siete semanas. Todos los participantes en este estudio controlado con placebo son elegibles para recibir el tratamiento en un período de extensión abierto.
Acerca de ANAVEX 2-73 (Blarcamesina)
La blarcamesina es un medicamento líquido disponible por vía oral que activa una proteína llamada receptor Sigma-1 (S1R). Esta proteína juega un papel en el mantenimiento de la homeostasis, que es el estado estable de las condiciones químicas y físicas internas que mantiene el cuerpo. El medicamento ha mostrado cierto potencial en el tratamiento de la enfermedad de Alzheimer en el contexto de ensayos clínicos y efectos positivos en modelos de ratones con síndrome de Rett. La blarcamesina también obtuvo la designación de Medicamento Huérfano para el síndrome de Rett de la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA).
