Según una historia de globenewswire.com, la compañía biofarmacéutica Reata Pharmaceuticals, Inc. ha anunciado recientemente que la compañía ha inscrito oficialmente a su primer paciente en su ensayo clínico de fase 3. Este ensayo probará la bardoxolona como tratamiento para la enfermedad renal poliquística autosómica dominante (ADPKD) de enfermedad rara. Reata se centra en el desarrollo de nuevos tratamientos para enfermedades graves y potencialmente mortales. La bardoxolona es un medicamento experimental y actualmente no está aprobado para tratar ninguna enfermedad.
Sobre la Enfermedad Renal Poliquística Autosómica Dominante (ADPKD)
La enfermedad renal poliquística autosómica dominante, aunque en general es rara, es el trastorno monogénico más prevalente, potencialmente mortal, en los seres humanos. Se caracteriza por la aparición de quistes en los riñones y otros órganos internos. La enfermedad es causada por una mutación que afecta al gen PKD1 o al PKD2. La enfermedad puede causar una variedad de síntomas y empeorar con el tiempo; estos síntomas incluyen dolor lumbar agudo, quistes en el hígado u otros órganos, aneurisma de baya, hematuria (orina sanguinolenta) y presión arterial alta. La anemia y la uremia a menudo aparecen en las últimas etapas a medida que la función renal comienza a disminuir. Alrededor de la mitad de los pacientes experimentarán insuficiencia renal, que requieren diálisis o un trasplante. Existen algunos tratamientos que pueden ayudar a retardar la progresión de la enfermedad, como los medicamentos acuarios, la aspiración de quistes, la decorticación de los quistes y la extirpación quirúrgica del riñón. El manejo del dolor también es una parte importante del tratamiento de la enfermedad. Las causas comunes de muerte incluyen enfermedades cardiovasculares, infecciones o un aneurisma roto. Para obtener más información sobre la enfermedad renal poliquística autosómica dominante, haga clic aquí.
Sobre el Ensayo Clínico
Este ensayo clínico incluirá alrededor de 300 pacientes con la enfermedad que tendrá una edad de 18 a 70 años. El ensayo de fase 3 incluirá un período de tratamiento de 48 semanas seguido de un período de retiro de 4 semanas. El objetivo principal del estudio serán los cambios en la tasa de filtración glomerular estimada (eGFR). Este ensayo sigue los resultados alentadores en el estudio de fase 2 en el que la bardoxolona pudo causar mejoras significativas en la función renal en pacientes con enfermedad poliquística renal autosómica dominante.
La bardoxolona es un fármaco experimental diseñado para activar el factor de transcripción Nrf2. Se ha ganado el estatus de huérfano en los EE. UU. Y la UE para el síndrome de Alport y en los EE. UU. Para la hipertensión arterial pulmonar.
