La enfermedad de Niemann-Pick tipo C (NPC) es una enfermedad rara causada por una proteína NPC defectuosa. En un individuo sano, esta proteína ayuda al cuerpo a procesar el colesterol. Las personas diagnosticadas con NPC experimentan síntomas en los pulmones, el hígado, el bazo, el cerebro y otras partes del cuerpo.
Si bien existe un tratamiento aprobado en Europa para la condición, aún no existen terapias aprobadas en los EE. UU.
Afortunadamente, hay investigadores dedicados que intentan cambiar eso.
Un Nuevo Ensayo
Cyclo Therapeutics está investigando Trappsol Cyclo como tratamiento para la NPC. Este medicamento se administra por vía intravenosa. Actualmente, la terapia se encuentra en un ensayo de Fase 1 donde los investigadores están investigando su seguridad y tolerabilidad para los pacientes. Los co-investigadores principales de este ensayo son Caroline Hastings y Benny Liu. Estas personas y el resto de su equipo en el Hospital de Niños Benioff UCSF Oakland en California trabajaron incansablemente para llevar a buen término este ensayo.
Como evidencia de su arduo trabajo, este ensayo acaba de completar la inscripción. Este es un hito importante.
12 pacientes NPC mayores de 18 años se inscribieron en este ensayo. Todos los pacientes fueron asignados al azar para recibir 7 dosis de Trappsol Cyclo. Algunos de los pacientes reciben 1500 mg/kg y algunos pacientes reciben 2500 mg/kg. Lo siguiente está siendo documentado:
- Eventos adversos
- Cambios sintomáticos utilizando una herramienta de puntuación de gravedad específica de la NPC
- Marcadores del metabolismo del colesterol.
Una vez que se hayan recopilado los datos del último paciente (la fecha estimada es Febrero del año 2020), los resultados no serán cegados y analizados.
Los resultados de estos ensayos clínicos se compararán lado a lado con los datos del estudio Fase I/II que se está llevando a cabo en la UE-Israel. Estos datos se utilizarán en combinación para admitir las aplicaciones de registro de mercado de Cyclo Therapeutics.
Datos Iniciales
La compañía ha recopilado datos preliminares del estudio de Fase 1 que muestra resultados prometedores. Estos incluyen un análisis de:
- Su perfil de seguridad
- Nivel de colesterol en las células.
- Presencia de drogas en el líquido cefalorraquídeo
- Reducción de una tau, que es un biomarcador específico de neurona vinculado a la degeneración celular
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