Drogas Experimentales de Distrofia Facioescapulohumeral Encontradas Seguras y Tolerables en el Estudio de Fase 1

Un reciente comunicado de prensa de Fulcrum Therapeutics, una compañía de biotecnología con sede en Massachusetts, anunció hallazgos preliminares del estudio clínico de fase 1 de la compañía de losmapimod en el tratamiento de la distrofia facioescapulohumeral.

Losmapimod es una droga con una historia sorprendentemente larga. A principios de este año, Fulcrum adquirió los derechos globales sobre el medicamento luego de que abandonó la investigación y el desarrollo en GlaxoSmithKline después de un estudio fallido de fase 3 de la capacidad del medicamento para reducir los principales eventos cardíacos en pacientes con síndrome coronario agudo.

Acerca de la Distrofia Facioescapulohumeral

La distrofia facioescapulohumeral (FSHD, por sus siglas en inlés) es un trastorno muscular genéticamente heredado que afecta más notablemente a los músculos de la cara, el cuello y el resto de la parte superior del cuerpo, incluidos los hombros y la parte superior de los brazos.

Al igual que otras formas de distrofia muscular, la FSHD se caracteriza por el debilitamiento progresivo y el deterioro de la masa muscular. Aunque los síntomas de FSHD comienzan en la parte superior del cuerpo, muchos casos se desarrollan para involucrar una variedad de músculos en todo el cuerpo.

La condición es el resultado de mutaciones en un área hacia el final del brazo largo en el cromosoma 4. Estos cambios conducen a la activación anormal de un gen llamado DUX4. En la mayoría de las células adultas, DUX4 es silencioso. No se sabe cómo, pero la activación anormal de este gen parece estar relacionada con la destrucción de las células musculares que caracterizan a la FSHD.

Las opciones de tratamiento para pacientes con FSHD son relativamente limitadas, y actualmente no existe una terapia que pueda detener o revertir la progresión de la condición. Sin embargo, la FSHD tiende a desarrollarse de manera relativamente lenta; la mayoría de los casos no se desarrollan lo suficientemente rápido como para afectar el tracto respiratorio, lo que significa que la FSHD rara vez es mortal.

Losmapimod Encontrado Tolerable en el Estudio de Fase 1

Losmapimod fue originalmente propiedad del gigante farmacéutico GSK. Originalmente destinado a tratar el síndrome coronario agudo, losmapimod abandonó el estudio clínico cuando fracasó en un estudio de fase 3 que investiga su capacidad para reducir eficazmente los eventos cardíacos adversos asociados con el síndrome.

Ingrese Fulcrum Therapeutics, que adquirió los derechos de losmapimod en abril. Los investigadores de Fulcrum pensaron que el medicamento era un candidato convincente para el tratamiento de FSHD, por lo que el medicamento fue reposicionado.

El reposicionamiento de medicamentos es una técnica popular que utilizan los desarrolladores farmacéuticos para mantener bajos los costos y mejorar la eficiencia de la investigación. En lugar de desarrollar tratamientos a partir de fórmulas completamente nuevas, que pueden llevar mucho tiempo y ser increíblemente caras, algunos medicamentos se «reposicionan» y se investigan para su uso en el tratamiento de afecciones diferentes a las investigadas originalmente.

En la primera etapa de la nueva vida clínica de losmapimod, se descubrió que era seguro y tolerable en pacientes con FSHD. Sin embargo, esto es relativamente sorprendente, ya que losmapimod ya tiene una larga historia clínica y se ha observado que su formulación es segura en más de 3,500 individuos.

Los estudios futuros requerirán mayores grados de escrutinio hacia la eficacia de losmapimod, es decir, si realmente funciona o no. La droga llegó relativamente lejos en la línea de desarrollo en GSK antes de fallar; Los investigadores de Fulcrum y los pacientes con FSHD por igual esperan tener mejores resultados esta vez.


Actualmente existen muy pocos tratamientos para ayudar a los pacientes con FSHD a controlar sus síntomas. ¿Qué opinas de esta emocionante noticia?

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