Herantis Pharma ha estado realizando un estudio sobre su tratamiento para la enfermedad de Parkinson, que es el factor neurotrófico cerebral de dopamina (CDNF). La fase 1/2 se ha completado y se espera que una fase de extensión finalice para fines del 2020. Esta fase tiene como objetivo evaluar la seguridad y la tolerabilidad del tratamiento y se está llevando a cabo en dos hospitales en Suecia y uno en Finlandia. Los investigadores esperan que los resultados de este estudio sean positivos, y también esperan que este medicamento tenga efectos positivos sobre la ELA, ya que también se está probando como tratamiento para esa afección.
Sobre la Enfermedad de Parkinson
La enfermedad de Parkinson es un trastorno progresivo que afecta el sistema nervioso central. Afecta el movimiento y se caracteriza por cinco etapas diferentes. La gravedad aumenta a medida que la enfermedad progresa. La primera etapa se caracteriza por temblores sutiles en un lado del cuerpo. En la etapa dos, los síntomas son más notables, ya que los temblores y la rigidez están en ambos lados del cuerpo. La etapa tres ve la pérdida de equilibrio y el movimiento lento, mientras que la etapa cuatro hace imposible que uno viva independientemente. La etapa cinco es la más grave, ya que los pacientes no pueden pararse o caminar. Las alucinaciones y los delirios también son comunes en esta etapa.
La enfermedad de Parkinson ocurre debido a la descomposición o muerte de las neuronas motoras, algunas de las cuales producen dopamina. La actividad cerebral anormal ocurre cuando estas neuronas se pierden, lo que conduce a la enfermedad de Parkinson. Como la dopamina es importante en la transmisión de mensajes a los músculos desde el cerebro, la pérdida de dopamina provoca la pérdida de las funciones motoras. Los médicos no están seguros de por qué mueren estas neuronas motoras, pero sospechan algunos factores que contribuyen, como la genética, factores ambientales como las toxinas y los cuerpos de Lewy.
No existen tratamientos aprobados por la FDA para el Parkinson, pero hay opciones para controlar los síntomas. Hay sustitutos de la dopamina, carbidopa-levodopa, inhibidores de la MAO-B, inhibidores de la catecol-O-metiltransferasa (COMT), anticolinérgicos y amantadina.
Sobre CDNF
El factor neurotrófico cerebral de dopamina (CDNF) se basa en una proteína en el líquido cefalorraquídeo y la sangre. Está destinado a tener propiedades neuroprotectoras y neurorestauradoras en las células que crean dopamina. Falta dopamina en las personas con Parkinson, por lo que este tratamiento está destinado a corregir eso. El CDNF es implantado en el cerebro de las personas por un neurocirujano. No es solo una terapia que modifica la enfermedad, sino que también es un tratamiento de los síntomas motores y no motores.
Sobre el Estudio
17 pacientes participaron en la Fase 1/2 del ensayo clínico, 2 de los cuales no completaron el tratamiento. Estos participantes fueron asignados aleatoriamente a un placebo o CDNF durante seis meses. Una vez finalizado este período de seis meses, los 15 participantes del estudio acordaron unirse a un estudio de extensión, en el que recibirán tratamiento mensualmente. Comenzarán con una dosis baja y aumentarán lentamente en el transcurso del estudio. Este ensayo se está llevando a cabo en tres hospitales: el Hospital Universitario Karolinska, el Hospital Universitario Lund y el Hospital Universitario de Helsinki.
Herantis tiene la esperanza de que el estudio continúe yendo bien y arroje resultados positivos. Creen que este tratamiento no solo ayudará a las personas con Parkinson, sino que también podría ser eficaz en el tratamiento de la ELA.
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