Según una historia de Targeted Oncology, los resultados de un ensayo clínico reciente han dejado a los desarrolladores de medicamentos Kite y Gilead con la confianza para proceder con la aprobación regulatoria de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) y la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA). El ensayo estaba probando el tratamiento en investigación KTE-X19, una terapia con células CAR-T que se dirige a CD19, como tratamiento para el linfoma de células del manto.
Acerca del Linfoma de Células del Manto (MCL)
El linfoma de células del manto es un tipo raro de linfoma no Hodgkin. Solo hay unos 15,000 pacientes en los Estados Unidos. Este cáncer de sangre afecta a las células B, un tipo de glóbulo blanco. Los factores de riesgo para el linfoma de células del manto no se conocen particularmente bien; sin embargo, las mutaciones genéticas adquiridas en las células afectadas son las que eventualmente hacen que se vuelvan malignas. La mayoría de los pacientes son diagnosticados a los 60 años. En muchos casos, la enfermedad no se diagnostica hasta que alcanza una etapa avanzada. Los síntomas incluyen fiebre, sudores nocturnos, agrandamiento del bazo y los ganglios linfáticos, y pérdida de peso. Las opciones de tratamiento incluyen inmunoterapia, quimioterapia y terapias dirigidas. El linfoma de células del manto a menudo recae después del tratamiento con quimioterapia. El pronóstico es difícil de predecir; la tasa de supervivencia a cinco años es del 50 por ciento, pero esta cifra mejora al 70 por ciento con la enfermedad en etapa limitada. Para obtener más información sobre el linfoma de células del manto, haga clic aquí.
Resultados del Ensayo
En el ensayo de fase 2, KTE-X19 pudo producir una tasa de remisión completa del 67 por ciento y una tasa de respuesta objetiva del 93 por ciento en pacientes con linfoma de células del manto recidivante o refractario. Con el tiempo, el 40 por ciento de los pacientes que inicialmente habían tenido una respuesta parcial a la terapia finalmente pasaron a una respuesta completa. El tiempo medio para esta transición fue de tres meses. La mediana de edad de los pacientes en el ensayo fue de 65 años y un total de 74 pacientes se inscribieron en general. El 85 por ciento tenía una enfermedad en estadio IV más avanzada y la mayoría había recibido al menos tres tratamientos previos (81 por ciento).
En las próximas semanas, los desarrolladores planean entregar una solicitud de licencia de productos biológicos para el medicamento a la FDA. También se enviará una autorización de comercialización a la EMA a principios del 2020.
Acerca de la Terapia con Células CAR-T
Las terapias con células CAR-T como KTE-X19 han ganado notoriedad para el tratamiento del cáncer de sangre en los últimos años. Estos medicamentos funcionan en un proceso que implica la eliminación de células T del cuerpo del paciente. Estas células se modifican posteriormente para que puedan atacar y destruir las células cancerosas de ese paciente. Las células T inmunes se propagan en el laboratorio antes de reintroducirse en el cuerpo del paciente.
