El Dr. Pierre Fenaux, del Hospital Saint Louis, París y autor principal del ensayo MEDALIST, dijo a Ash Clinical News que el tratamiento con el medicamento en investigación, luspatercept, mejoró la tasa de independencia de la transfusión de células sanguíneas en los participantes del ensayo. Los resultados del ensayo de fase III, (NCT02631070), se publicaron en el New England Journal of Medicine.
En el ensayo participaron 229 pacientes con síndrome mielodisplásico con sideroblastos en anillo (RARS). Los estudios se realizaron en sesenta y cinco sitios ubicados en once países.
Los pacientes tenían entre veintiséis años y noventa y tres años (la edad promedio era 71).
El Dr. Fenaux explicó que los tratamientos utilizados en los estudios para estos pacientes inicialmente fueron transfusiones de glóbulos rojos (RBC,por sus siglas en Inglés). Continuó explicando que este tipo de tratamiento requiere agentes quelantes para evitar la sobrecarga de hierro. Sin embargo, al hacerlo, los pacientes tienden a experimentar fatiga y una menor calidad de vida. El Dr. Fenaux dijo que por esta razón los tratamientos que evitan las transfusiones de glóbulos rojos son preferibles.
Casi la mitad de los pacientes en el ensayo MEDALIST habían recibido previamente terapia de quelación.
El ENSAYO MEDALISTA
Los resultados del ensayo MEDALIST fueron favorables. Los eventos adversos causados por la administración de luspatercept fueron de bajo grado y, como resultado, solo unos pocos pacientes tuvieron que interrumpir el tratamiento.
La OMS clasifica los RARS, un subtipo de MDS, como más del quince por ciento de sideroblastos en anillo contenidos en la médula ósea. RARS es uno de un grupo de anemia refractaria que se caracteriza por la producción inadecuada de células sanguíneas en la médula ósea. Las células sanguíneas no maduran adecuadamente y con frecuencia mueren antes de salir de la médula.
Un placebo o luspatercept fueron subcutáneamente (inyectados debajo de la piel) cada tres semanas.
El criterio de valoración principal del ensayo fue la independencia transfusional durante ocho semanas o más durante las primeras a las veinticuatro semanas. Este objetivo se cumplió.
El criterio de valoración secundario buscó la independencia de la transfusión desde las semanas veinticuatro hasta las cuarenta y ocho.
Los resultados del estudio mostraron que durante el tratamiento, aproximadamente sesenta y dos pacientes que recibieron luspatercept experimentaron un mínimo de dos intervalos independientes de transfusión que duraron ocho semanas. Los pacientes en el grupo placebo respondieron con dos o menos intervalos.
Los eventos adversos más comunes con el grupo de luspatercept fueron fatiga, astenia (debilidad), diarrea, náuseas y mareos.
Los resultados del ensayo MEDALIST mostraron que el cuarenta por ciento de los participantes del ensayo diagnosticados con SMD de menor riesgo sideroblástico eran independientes de la transfusión de glóbulos rojos.
Veinticinco a treinta por ciento de los pacientes no sideroblásticos también fueron independientes de la transfusión. Los efectos secundarios fueron limitados.
En conclusión, el Dr. Finaux sugiere que se necesitan más ensayos para estudiar los efectos de aumentar la dosis o la frecuencia de luspatercept en el tratamiento de la anemia que involucra a pacientes con SMD de bajo riesgo con sideroblastos en anillo o tratamiento de pacientes no sideroblásticos.
