Un Tratamiento Potencial para la Amiloidosis hATTR ha Obtenido la Designación de Vía Rápida

De acuerdo a una historia de Biospace, La compañía de terapias RNAi Alnylam Pharmaceuticals Inc. anunció recientemente que su candidato a producto experimental vutrisiran ha obtenido la designación Fast Track de la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA). Este tratamiento de investigación está en desarrollo como tratamiento para polineuropatía asociada con amiloidosis hereditaria mediada por transtiretina (hATTR) en pacientes adultos. Alnylam se enfoca en desarrollar tratamientos basados en interferencia de ARN para una amplia variedad de enfermedades.

Acerca de la amiloidosis HATTR

HATTR La amiloidosis es una enfermedad que se caracteriza por la acumulación de fibrillas amiloides en el tejido corporal.. Las fibrillas amiloides son un tipo de proteína anormal. La enfermedad es causada por una mutación genética heredable. Los síntomas de la enfermedad incluyen hinchazón, insuficiencia cardíaca, latidos cardíacos irregulares, dificultad para respirar, fatiga, pérdida de peso, moretones y sangrado fáciles, derrame cerebral, problemas pulmonares, agrandamiento del hígado y cambios en el color de la piel. Los enfoques de tratamiento para la amiloidosis hATTR incluyen trasplante de hígado; En realidad, esto puede curar la enfermedad, pero el procedimiento conlleva riesgos sustanciales y efectos secundarios. Esta forma de amiloidosis tiene un mejor pronóstico que algunos de los tipos más comunes con algunos pacientes que sobreviven durante más de una década. Se estima que afecta a alrededor de 50,000 personas en todo el mundo. Para obtener más información sobre la amiloidosis, haga clic aquí.

Acerca de la Designación de Vía Rápida

La designación Fast Track está diseñada para aumentar la velocidad de desarrollo de un medicamento prometedor que se encuentra en desarrollo para tratar una necesidad médica actualmente no satisfecha o tratar una enfermedad grave que pone en peligro la vida. Alternativamente, el medicamento en cuestión debe mostrar ventajas potenciales sobre los tratamientos disponibles actualmente. Un medicamento que obtiene la designación Fast Track es elegible para varios beneficios diferentes. Estos beneficios incluyen una revisión continua (que permite revisar una Solicitud de Nuevo Medicamento por sección, agilizar el proceso), comunicaciones en persona y por escrito más frecuentes con la FDA relacionadas con el desarrollo, y la elegibilidad potencial para la Revisión Prioritaria y la Aprobación Acelerada si otros requisitos se cumplan.

Hasta ahora, vutrisiran ha demostrado características de seguridad favorables en las pruebas de fase 1 y actualmente está siendo evaluado en ensayos clínicos de fase 3, que recientemente han completado la inscripción. La terapia experimental también recibió el estatus de medicamento huérfano en los EE. UU. Y la UE para el tratamiento de la amiloidosis hATTR. Con suerte, los resultados de los estudios en curso serán prometedores.


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