Seneca Biopharma, Germantown, Maryland, emitió un comunicado de prensa anunciando su reciente reunión con la FDA para discutir los elementos de un diseño final y protocolo para un ensayo de Fase 3 que investiga NSI-566, su terapia con células madre para la esclerosis lateral amiotrófica (ELA).
NSI-566 es el principal candidato de células madre neurales de Seneca para el tratamiento de la ELA. Confiando en sus comentarios de la FDA, la compañía cree que sus ensayos de Fase 1 y 2 (NCT01348451) y (NCT01730716) respaldan totalmente la realización de un estudio de fase 3 de NSI-566.
Dr. David Recker, Seneca’s Chief Medical Officer, said the company received excellent guidance from the FDA towards trial design. Seneca ahora está finalizando el protocolo para la revisión de la FDA antes del inicio de su ensayo de Fase 3.
Acerca de la Esclerosis Lateral Amiotrófica (ELA)
La ELA es un trastorno raro y mortal que causa parálisis que conduce a una eventual insuficiencia respiratoria. Es el tipo más común de enfermedad de la neurona motora.
Aproximadamente seis mil casos se diagnostican cada año en los Estados Unidos. Un informe de los CDC en el 2018 estimó que entre 16 y 17 mil personas fueron diagnosticadas con ELA en los Estados Unidos.
Sobre NSI-566
La terapia de investigación NSI-566 es una terapia de células madre neurales que utiliza células madre de la médula espinal humana. Estas células madre tienen la capacidad de convertirse en células especializadas durante su desarrollo.
Tras la inyección en la médula espinal, las células NSI-566 se transforman en neuronas que sostienen las neuronas motoras dañadas por la ELA. Se integran en las neuronas del paciente y forman sinapsis (conexiones).
Además, las neuronas integradas secretan moléculas que activan la supervivencia y el crecimiento de las neuronas motoras.
La FDA había otorgado previamente el estado de medicamento huérfano a NSI-566. La subvención otorga a Seneca exclusividad por un período específico más incentivos financieros para sus investigaciones de ensayos clínicos.
Los Ensayos de Fase 1 y Fase 2
NSI-566 demostró resultados alentadores en los ensayos de fase 1 y 2 cuando se probó la eficacia, la seguridad y la dosis máxima tolerada. Los pacientes continuarán participando en la parte de seguimiento de los ensayos donde serán monitoreados por hasta veinticuatro meses.
Una Comparación de Datos de Prueba
A modo de comparación, los investigadores se refirieron a los resultados y la supervivencia de los pacientes con ELA de tres años de datos anteriores de ensayos de ELA. Una escala de calificación mediante cuestionarios y un análisis estadístico fueron otras medidas utilizadas para la comparación.
En la marca de dos años, las personas que recibieron trasplantes NSI-566 tuvieron puntajes sustancialmente más altos que los de los dos grupos de calificación. Sin embargo, hubo una diferencia mínima en la supervivencia entre los grupos.
Perfil de la Empresa Seneca Biofarma
Como compañía biofarmacéutica, Seneca se enfoca en desarrollar tratamientos para trastornos que tienen una gran necesidad médica no satisfecha. Seneca está desarrollando NSI-566 para tratar la parálisis en la ELA, la lesión crónica de la médula espinal y el accidente cerebrovascular.
