por Danielle Bradshaw de In The Cloud Copy

El angioedema hereditario (AEH) es una afección poco frecuente en la que una persona presenta hinchazón debajo de la piel (que puede ocurrir en cualquier parte del cuerpo) y debajo del revestimiento de los pulmones y el intestino. El angioedema hereditario es un trastorno genético, pero existen tratamientos para ayudar a controlar sus síntomas. Existen diferentes variaciones de AEH y cada una de ellas es causada por un mal funcionamiento con el inhibidor de la proteína de la sangre C1 (C1-INH). En algunos casos, hay muy poca proteína y en otros no funciona según lo previsto.

Se encontró que una dosis de 300mg de lanadelumab cada dos semanas redujo en gran medida la cantidad de ataques de AEH por mes para los participantes. Las tasas de ataque para los pacientes que usaron o no la profilaxis a largo plazo se recopilaron en una base histórica de tres meses y se compararon con estos resultados positivos de la prueba.

El Estudio

Existe una extensión abierta de etiqueta abierta (OLE,por sus siglas en Inglés) del estudio de fase 3 HELP que demostró la efectividad potencial de lanadelumab contra AEH. Los investigadores han visto que debido a que el uso de la profilaxis a largo plazo es posiblemente demostrativa de la gravedad del AEH de un paciente, deben verificar qué tan útil puede ser el lanadelumab para combatir la enfermedad según si el participante tiene antecedentes de profilaxis a largo plazo .

En el transcurso de dos semanas, 212 participantes mayores de 12 años (en un grupo de pacientes con AEH tipo I o tipo II) recibieron 300 mg de lanadelumab. El grupo era una combinación de ambos pacientes que se volcaron del estudio HELP anterior (un total de 109 personas) y participantes completamente nuevos que podían tomar lanadelumab durante más de tres semanas y aún así mantener su profilaxis a largo plazo. La frecuencia de sus ataques de AEH se usó como una medida para su tasa de ataque mensual (registrada como el número de ataques/4 semanas) y luego se midió contra su línea de base histórica de tres meses para los ataques antes de participar en el estudio.

La Conclusión

El desglose de los resultados del estudio OLE fue el siguiente:

• Los participantes que usaron profilaxis a largo plazo para C1-INH sumaron hasta 106 personas (la mitad del grupo de estudio) y, por lo general, tenían una tasa de ataque de alrededor de 2.9 ataques cada cuatro semanas. El uso de lanadelumab redujo ese número a 0.3.
• Hubo 87 participantes que no utilizaron ninguna profilaxis a largo plazo cuya tasa de ataque fue de alrededor de 3.0 cada cuatro semanas y lanadelumab lo redujo a 0.2.
• Los participantes que usaron profilaxis a largo plazo de algún otro tipo sumaron hasta 19 personas (9% del grupo de estudio) y todos experimentaron una reducción en las tasas de ataque también, mientras usaban lanadelumab.

La disminución en la tasa de ataque resultante de cada grupo debido a tomar lanadelumab fue independiente de si eran volcables o no (nuevo en el estudio). En conclusión, tomar 300 mg de lanadelumab como tratamiento a largo plazo fue capaz de reducir considerablemente los ataques de AEH cuando se correlacionó con una línea de base de tres meses en pacientes con y sin profilaxis previa a largo plazo con C1-INH.

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