Por Danielle Bradshaw de In the Cloud Copy

La compañía farmacéutica nacida en Suiza, Novartis, ha recibido permiso de la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) para comenzar a distribuir sus tabletas orales. Isturisa, quese puede usar para tratar la enfermedad de Cushing en adultos. Isturisaserá utilizado por pacientes cuya enfermedad de Cushingno pueda tratarse mediante procedimientos quirúrgicos realizadosen sus glándulas pituitarias o quehayan sido sometidos a cirugía, pero sus síntomas aún no se hayan aliviado.

¿Qué es Exactamente la Enfermedad de Cushing?

La enfermedad de Cushing, una forma de el síndrome de Cushing (o hipercortisolismo) es una enfermedad rara que ocurre cuando el cuerpo de una persona produce cantidades más grandes de lo normal o la hormona cortisol durante largos períodos de tiempo. La sobreproducción de la hormona es causada por tumores pituitarios que estimula la glándula suprarrenal para producir demasiado cortisol.

Laenfermedad generalmente se encuentra en adultos de entre 30 y 50 años de edad y es más probable: tres veces más – se encuentra en mujeres que en hombres. Hay dos formas en que una persona puede padecenr de la enfermedad de Cushing: naturalmente producen demasiado cortisol dentro de sus cuerposo toman un medicamento (oral) con corticosteroides.

Cuando el cuerpo lo regula adecuadamente, el cortisol puede ayudar a controlar la presión arterial, regula el metabolismo, ayuda con la formación de la memoria y apoya el desarrollo saludable de los fetos en mujeres embarazadas. Un exceso de cortisol (síndrome de Cushing) puede provocar una serie de problemas físicos y de salud, como:

• Una cara redondeada
• Unbulto graso entre los hombros
• Estrías de color púrpura o rosa

• Disminución de la densidad ósea (osteoporosis)
• Alta presión sanguinea
• Diabetes tipo dos

Resultados y efectos secundarios descubiertos porlas pruebas de Iturisa

La forma en que Isturisatrata la enfermedad de Cushing es atacando e inhibiendo la enzima 11-beta hidroxilasa que luego detiene la producción de cortisol. La capacidad del medicamento oral para hacerlo de manera efectiva y segura se probó en un ensayo con 137 pacientes adultos, la mayoría de los cuales eran mujeres, que tenían un promedio de alrededor de 41 años.

Cada participante comenzó con una dosis de 2 mg del medicamento que tomaron dos veces al día. Las dosis de Isturisa podría entonces incrementarse gradualmente en dos–períodos de semana a 30 mg dos veces al día durante el transcurso del estudio de 24-semanas. Al final del período de prueba, se se descubrió que aproximadamente la mitad de los niveles de cortisol de los participantes se redujeron a niveles menospeligrosos y se normalizaron.

Luego se realizaron 12 semanas adicionales de prueba con los pacientes que tomaron bien lostratamientos con Isturisa, ya sea con medicamentos placebo o Isturisase distribuyó aleatoriamente a estos participantes. Al final de este período de prueba en particular, la FDA pudo informar que el 86% de los pacientes que participaron y estaban recibiendo el Isturisahabía mantenido sus niveles de cortisol normalizados en comparación con el 30% que tomaban el medicamento placebo.

Si bien los resultados de los ensayos clínicos de Isturisason buenas noticias para quienes padecen la enfermedad de Cushing, ha habido algunos efectos secundarios comúnmente observados que provienen de tomar el medicamento.

Ha habido informes de:

• Dolores de cabeza
• Vómitos
• Fatiga
• Náusea
• Edema (hinchazón causada por el cuerpo que retiene líquido)
• Hiportisolismo(niveles de cortisol demasiado bajos)
• Insuficiencia suprarrenal
• Prolongación de QTc (condición caracterizada por problemas con el ritmo cardíaco)

A raíz de las pruebas, la FDA otorgó a Isturisa una designación de medicamento huérfano. Las designaciones de medicamentos huérfanos se otorgan a cualquier tipo de agente biológico, en este caso, un medicamento médico, que se hace para tratar cualquier tipo de enfermedad rara, enfermedado condición.