NDA Presentó: RECORLEV para el Síndrome de Cushing

Recientemente, la compañía biofarmacéutica Strongbridge Biopharma plc («Strongbridge») compartió que la compañía presentó una Solicitud de Nuevo Medicamento (NDA) a la FDA. La NDA se centra en RECORLEV (levoketoconazol), una opción de tratamiento para pacientes con síndrome de Cushing endógeno (a veces conocido como síndrome de Cushing endógeno). Actualmente, el estándar de atención incluye cirugía, medicamentos o incluso radioterapia. Sin embargo, muchos pacientes todavía luchan por controlar sus síntomas. Por lo tanto, RECORLEV ofrece una posible oportunidad para cubrir esta necesidad insatisfecha.

RECORLEV

Entonces, ¿qué es RECORLEV? RECORLEV es un inhibidor de la síntesis de cortisol en investigación que recibió el estatus de fármaco huérfano tanto en Europa como en los Estados Unidos. Es un enantiómero 2S, 4R puro de ketoconazol. La NDA fue respaldada por datos de seguridad y eficacia obtenidos de dos ensayos clínicos de Fase 3 que evaluaron RECORLEV para el síndrome de Cushing endógeno.

En el ensayo SONICS de Fase 3, se inscribieron 94 pacientes. El ensayo funcionó en tres fases: titulación de la dosis, mantenimiento y evaluación ampliada. En la primera fase, los pacientes recibieron 150mg de RECORLEV 2 veces al día y se titularon en 150mg hasta que se determinó una dosis terapéutica. En la fase secundaria, la dosis se mantuvo igual durante 6 meses antes de evaluar la tasa de respuesta. Finalmente, los pacientes permanecieron en RECORLEV durante un período adicional de 6 meses para analizar la seguridad, eficacia y tolerabilidad. En última instancia, el ensayo SONICS mostró que RECORLEV normalizó los niveles de cortisol. Vea los resultados completos de la prueba de SONICS aquí.

En el ensayo de Fase 3 LOGICS, se inscribieron 79 pacientes. De estos 79, 7 fueron tratados previamente durante el ensayo SONICS, mientras que 72 no habían recibido tratamiento previo con RECORLEV. Una vez más, se demostró que RECORLEV normaliza el cortisol y reduce los síntomas negativos. Para ver los resultados completos de la prueba LOGICS, haga clic aquí.

En total, estos datos se enviaron junto con el NDA. La FDA describe la solicitud de Nuevo Medicamento como:

el vehículo a través del cual los patrocinadores de medicamentos proponen formalmente que la FDA apruebe un nuevo producto farmacéutico para su venta y comercialización en los EE. UU.

Síndrome de Cushing

También conocido como hipercortisolismo, el síndrome de Cushing (que no debe confundirse con la enfermedad de Cushing, uno de sus subtipos), es un trastorno endocrino que causa un exceso de cortisol en la sangre. El uso de demasiados corticosteroides orales puede causar síndrome de Cushing. Sin embargo, el síndrome de Cushing endógeno significa que tiene una causa conocida, generalmente la sobreproducción de la hormona por parte del cuerpo. En muchos casos, esto es causado por un tumor hipofisario benigno. Generalmente, el síndrome de Cushing afecta a personas de entre 30 y 50 años. También es más común en mujeres que en hombres. Sin tratamiento, muchas personas con síndrome de Cushing pueden vivir solo 5 años.

Los síntomas incluyen:

  • Una joroba grasa entre los hombros, en la parte media, alrededor de la cara o en la parte superior de la espalda.
  • Estrías rosadas o moradas
  • Aumento de peso/obesidad involuntarios
  • Dolor de cabeza
  • Aumento de la pigmentación de la piel
  • Piel fina que se magulla con facilidad
  • Nivel alto de azúcar en sangre y presión arterial.
  • Cambios en el estado de ánimo, como ansiedad, depresión e irritabilidad.
  • Debilidad muscular
  • Acné
  • Fatiga
  • Pérdida de hueso
  • Vello facial/corporal adicional (para mujeres)
  • Menstruación ausente o irregular (para mujeres)
  • Disfunción eréctil (para hombres)
  • Bajo líbido

Obtenga más información sobre el síndrome de Cushing.

Jessica Lynn

Jessica Lynn

Jessica Lynn has an educational background in writing and marketing. She firmly believes in the power of writing in amplifying voices, and looks forward to doing so for the rare disease community.

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