Alnylam Pharmaceuticals ha presentado su solicitud de autorización de ensayo clínico (CTA, por sus siglas en Inglés) a la Agencia Reguladora de Medicamentos y Productos Sanitarios (MHRA, por sus siglas en Inglés) para su terapia de ARNi, ALN-HSD, un tratamiento para la esteatohepatitis no alcohólica (EHNA). Si se aprueba, comenzarán un estudio de fase 1 en el Reino Unido.
Acerca de EHNA
La esteatohepatitis no alcohólica (EHNA) es una enfermedad que se caracteriza por la acumulación de grasa en el hígado que causa inflamación y daño hepático. Esta enfermedad afecta a quienes beben muy poco o nada, pero imita la enfermedad hepática de los bebedores empedernidos. El daño hepático tiene el potencial de causar suficiente tejido cicatricial que impide el funcionamiento del hígado. Afecta hasta a una cuarta parte de las personas en los Estados Unidos.
Existe un debate sobre la causa de la EHNA. Algunos profesionales de la salud creen que se hereda, mientras que otros piensan que es provocado por factores ambientales. Se desconoce la causa exacta, pero existen factores de riesgo que se sabe que aumentan la posibilidad de desarrollar EHNA. Estos incluyen obesidad, diabetes tipo 2, colesterol alto y síndrome metabólico. La EHNA no siempre es sintomática y no siempre progresa. Los síntomas pueden variar de una persona a otra. Algunos de estos síntomas incluyen debilidad, fatiga, pérdida de peso, náuseas, vómitos, pérdida de apetito, ictericia, picazón, confusión mental, dolor abdominal, hinchazón en las piernas o el abdomen y vasos sanguíneos en forma de araña.
El primer paso para diagnosticar esta enfermedad es un análisis de sangre. Le seguirán otras pruebas para descartar otras condiciones. Una ecografía confirma el diagnóstico. Después de que un médico confirma que se trata de EHNA, las opciones de tratamiento incluyen la pérdida de peso, reducir el colesterol, evitar el alcohol, controlar la diabetes, llevar una dieta saludable y hacer ejercicio.
Sobre la Aplicación
Alnylam presentó la solicitud a la MHRA a principios de Agosto. Si se aprueba, comenzarán la prueba hacia el final del año y se asociarán con Regeneron. Es para ALN-HSD, una terapia de RNA1 que se dirige a HSD17B13 para tratar EHNA.
Este tratamiento se administra por vía subcutánea y utiliza la tecnología de conjugado GalNAc de Enhanced Stabilization Chemistry Plus (ESC +) de Alnylam. Aún no ha sido evaluado por seguridad por ninguna agencia.
Los investigadores esperan ansiosos la decisión de la MHRA, ya que creen que este tratamiento tiene el potencial de cambiar el curso de la enfermedad. Lea más sobre esto aquí.
