Según Ryan McDonald de Cure Today, la FDA otorgó recientemente la designación de Terapia Innovadora a MK-6482, un inhibidor de HIF-2α en investigación desarrollado por Merck. El fármaco administrado por vía oral, diseñado para tratar pacientes con carcinoma de células renales (CCR) asociado a VHL, bloquea el factor inducible por hipoxia (HIF) -2α. Normalmente, esto juega un papel en impulsar el crecimiento de las células renales. Sin embargo, esto puede ser peligroso cuando esas células son cancerosas.

Según la FDA, la Designación de Terapia Innovadora es:

destinado a acelerar el desarrollo y revisión de medicamentos para enfermedades graves o potencialmente mortales. Los criterios para la designación de una terapia revolucionaria requieren evidencia clínica preliminar que demuestre que el fármaco puede tener una mejora sustancial en al menos un criterio de valoración clínicamente significativo sobre la terapia disponible.

Como resultado de recibir esta designación, así como la Designación de Medicamento Huérfano, Merck recibirá una revisión regulatoria más rápida, asistencia con el desarrollo de medicamentos y una mayor tutoría y comunicación con la FDA. La FDA otorgó ambos estados luego de las presentaciones en la Reunión Científica Virtual de la ASCO 2020. Dentro de estas presentaciones, los investigadores compartieron que MK-6482 redujo las lesiones cancerosas o tumores en el 86.9% de los pacientes dentro de un ensayo clínico.

Síndrome de Von Hippel-Lindau (VHL)

Como resultado de mutaciones en el gen VHL, el síndrome de von Hippel-Lindau (VHL) es un trastorno hereditario poco común que causa la formación de quistes y tumores en todo el cuerpo. Sin embargo, en el 20% de los casos, las personas con VHL no tienen antecedentes familiares del trastorno. Generalmente, los quistes y tumores relacionados con VHL se desarrollan en la retina, la columna vertebral, los riñones, el páncreas, las glándulas suprarrenales, el oído interno, el cerebro y el tracto genital. Ellos pueden ser cancerosos o benignos. Independientemente, VHL aumenta el riesgo de desarrollar tumores neuroendocrinos pancreáticos (pNET) y carcinoma de células renales (CCR). Alrededor de 10,000 personas en los EE. UU. Tienen VHL.

La aparición de los síntomas varía, pero muchas personas experimentan sus síntomas inicialmente a los 20 años. Los síntomas y manifestaciones incluyen:

• Dolores de cabeza
• Problemas con el equilibrio
• Alta presión sanguinea
• Problemas digestivos
• Sudoración excesiva
• Ansiedad
• Pérdida de visión y audición
• Hemangioblastomas en la retina, la columna y el cerebro.

Obtenga más información sobre el síndrome de VHL aquí.

Carcinoma de Células Renales (CCR)

Los médicos no están exactamente seguros de la causa del carcinoma de células renales (CCR), una forma de cáncer de riñón agresiva y de fácil propagación. En muchos casos, el CCR comienza como un tumor renal singular. Sin embargo, a menudo se disemina a los pulmones u otros órganos. Los factores de riesgo incluyen tabaquismo, antecedentes de problemas renales y genética. De hecho, los genes PRC, TFE3 y VHL mutados están asociados con el CCR. El cáncer generalmente se desarrolla entre las edades de 50 y 70 y afecta más a los hombres que a las mujeres.

Los síntomas incluyen:

• Orina con sangre o de color óxido
• Pérdida de peso involuntaria
• Problemas de la vista
• Fatiga
• Fiebre
• Dolor y presión abdominal
• Alta presión sanguinea
• Testículos agrandados o venas testiculares

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