Nuevos Datos de Supervivencia a 5 años Disponibles en Maralixibat para PFIC2

Este año, el Digital International Liver Congress se llevó a cabo en línea del 27 al 29 de Agosto, gracias a COVID-19. Durante la conferencia, la compañía biofarmacéutica Mirum Pharmaceuticals anunció datos de su ensayo clínico de Fase 2 INDIGO. Su análisis rastreó las tasas de supervivencia a 5 años, en particular las tasas de supervivencia sin trasplante, para los pacientes con colestasis intrahepática familiar progresiva tipo 2 (PFIC2) que estaban siendo tratados con maralixibat. Según los datos, la terapia mejora significativa y significativamente las tasas de supervivencia sin trasplantes. Más importante aún, esto ofrece una opción de tratamiento menos invasiva que los trasplantes de hígado. Puedes encontrar la presentación completa aquí.

Maralixibat

El maralixibat, considerado generalmente bien tolerado, es un fármaco en fase de investigación que se administra por vía oral y que se desarrolló para tratar a pacientes con trastornos hepáticos poco frecuentes. Además de PFIC2, también se está investigando maralixibat para pacientes con síndrome de Alagille y atresia biliar. La terapia inhibe el transportador de ácidos biliares dependiente de sodio apical (ASBT). Como resultado, se eliminan más ácidos biliares a través de la materia fecal. Por lo tanto, hay niveles más bajos de ácidos biliares en el cuerpo, lo que previene el daño hepático. Hasta ahora, menos de 2,000 pacientes han sido tratados con maralixibat. Sin embargo, los resultados de los estudios son prometedores, destacando niveles más bajos de ácidos biliares y prurito (picazón extrema). De hecho, maralixibat recibió la designación de terapia innovadora para el prurito.

En el ensayo de Fase 2 INDIGO, los investigadores analizaron la seguridad, eficacia y tolerabilidad del maralixibat durante un período prolongado. En total, 19 pacientes con mutaciones del gen BSEP se inscribieron en el estudio. Recibieron 280 µg/kg de la terapia hasta 2 veces al día. Los investigadores descubrieron una reducción significativa de los ácidos biliares (hasta un 75%). Además, los pacientes experimentaron períodos más prolongados de supervivencia sin trasplante. De los participantes, 7 (37%) estaban libres de trasplantes después de 5 años. Los efectos secundarios fueron leves e incluyeron vómitos, diarrea, malestar abdominal, fiebre y tos.

Colestasis Intrahepática Familiar Progresiva (PFIC, por sus siglas en Inglés)

Causada por mutaciones genéticas, la colestasis intrahepática familiar progresiva (PFIC) es un grupo de trastornos hepáticos causados por defectos del transportador del epitelio biliar. Normalmente, los transportadores epiteliales biliares ayudan a transportar la bilis fuera del hígado. Cuando no funcionan correctamente, provocan una serie de problemas de salud. PFIC2 también puede conocerse como bomba de exportación de sales biliares (BSEP). Generalmente, los síntomas de las PFIC aparecen en la infancia o la primera infancia (antes de los 2 años). Sin embargo, en casos raros, la aparición de PFIC puede ocurrir en la adolescencia. Los síntomas incluyen:

  • Fracaso para prosperar
  • Obstrucción biliar
  • Ictericia (coloración amarillenta de la piel)
  • Problemas graves
  • Deficiencias de vitaminas
  • Dificultades de visión
  • Ideación suicida

Obtenga más información sobre PFIC.

Jessica Lynn

Jessica Lynn

Jessica Lynn has an educational background in writing and marketing. She firmly believes in the power of writing in amplifying voices, and looks forward to doing so for the rare disease community.

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