De acuerdo a una historia de BioSpace, la compañía biofarmacéutica Clene Nanomedicine, Inc., ha anunciado recientemente que ha completado el proceso de inscripción de pacientes participantes en su próximo ensayo clínico de fase 2. Este ensayo probará la terapia de investigación CNM-Au8 de la compañía como tratamiento para pacientes en las primeras etapas de esclerosis lateral amiotrófica (ELA), un trastorno neurodegenerativo. Clene se centra en el desarrollo de terapias únicas para enfermedades neurodegenerativas. El enfoque de desarrollo de la empresa se basa en la nanotecnología.
Sobre la esclerosis lateral amiotrófica
La esclerosis lateral amiotrófica, también conocida como enfermedad de Lou Gehrig, es una enfermedad rara y degenerativa que causa la muerte de las células nerviosas asociadas con los músculos voluntarios. Se sabe poco sobre los orígenes de la enfermedad, sin una causa definitiva en aproximadamente el 95 por ciento de los casos. El cinco por ciento restante parece heredar la enfermedad de sus padres. Los síntomas inicialmente incluyen pérdida de coordinación, debilidad muscular y atrofia, rigidez muscular y calambres, y dificultad al hablar, respirar o tragar. Estos síntomas empeoran constantemente con el tiempo; La mayoría de los pacientes mueren debido a complicaciones respiratorias. El tratamiento es principalmente sintomático y el medicamento riluzol puede prolongar la vida. La esperanza de vida después del diagnóstico varía de dos a cuatro años, pero algunos pacientes pueden sobrevivir mucho más tiempo. Para obtener más información sobre la esclerosis lateral, haga clic aqui.
Respaldado por la financiación del grupo de pacientes FightMND, la inscripción para el ensayo se completó antes de lo previsto. Esto es quizás un reflejo de la extrema necesidad insatisfecha en esta enfermedad, que en última instancia es fatal después de solo unos pocos años en la mayoría de los casos. Este ensayo clínico consistirá en un período de tratamiento de 36 semanas.
Sobre la CNM-Au8
CNM-Au8 es una suspensión que consta de nanocristales de oro facetados y de superficie limpia. Estas partículas tienen el potencial de soportar interacciones biológicas intracelulares. El tratamiento experimental ha demostrado efectos neuroprotectores y actividad remielinizante cuando se evalúa en modelos preclínicos. Además, el producto mostró características de seguridad alentadoras en el ensayo de fase 1. CNM-Au8 mostró un beneficio potencial en modelos de ratón de Parkinson, esclerosis lateral amiotrófica y esclerosis múltiple.
Si CNM-Au8 demuestra impactos modificadores de la enfermedad en el próximo ensayo de fase 2, podría indicar un avance significativo en el tratamiento de la esclerosis lateral amiotrófica.
