A finales de esta semana, del 21 al 23 de octubre, los presentadores y asistentes estarán presentes en la 34ª Conferencia Anual de Fibrosis Quística de América del Norte (NACFC). Aunque este año es ligeramente diferente, considerando el estado virtual de la conferencia, la conferencia mantendrá sus propósitos: informar ideas sobre el desarrollo de fármacos, la investigación, el tratamiento y la información diagnóstica relacionada con la fibrosis quística. A principios de Octubre, la empresa de terapias de ARNm en etapa clínica Translate Bio anunció que la compañía tendría una presentación oral y un póster en la NACFC para discutir tratamientos de ARNm únicos.
Translate Bio
Terapias de Translate Bio
Según el sitio web de la compañía, Translate Bio es una compañía terapéutica de ARNm en etapa clínica que crea tratamientos que abordan mutaciones o defectos de proteínas o genes:
Utilizando nuestra plataforma terapéutica patentada de ARNm (MRTTM), creamos ARNm que codifica proteínas funcionales. Nuestro ARNm se envía a la célula diana donde la propia maquinaria de la célula lo reconoce y lo traduce, restaurando o aumentando la función de las proteínas para tratar o prevenir enfermedades.
Uno de los principales candidatos terapéuticos de Translate Bio, MRT5005, se está explorando actualmente en el ensayo Fase 1/2 RESTORE-CF. Este estudio, que incluye a 40 pacientes con fibrosis quística, examinará la seguridad, eficacia y tolerabilidad de MRT5005. Administrado a través de un nebulizador, MRT5005 usa ARNm para entregar una proteína CFTR funcional a los pacientes. Según la Cystic Fibrosis Foundation (CFF), CFTR:
ayuda a mantener el equilibrio de sal y agua en muchas superficies del cuerpo, como la superficie del pulmón.
A través de este tratamiento, es de esperar que los pacientes reciban proteína funcional, lo que permite la hidratación celular y la reducción de los síntomas. Actualmente, Translate Bio recibió las Designaciones de Vía Rápida, Enfermedad Pediátrica Rara y Medicamento Huérfano para MRT5005.
Presentaciones NACFC
Durante la NACFC, Translate Bio tendrá una presentación oral y un póster. En la presentación oral, que tendrá lugar el 21 de Octubre, los miembros del equipo hablarán sobre el ARNm y su prometedora capacidad para tratar la fibrosis quística. En conjunto, los asistentes hablarán sobre terapias con ácidos nucleicos. Durante esta presentación, los miembros de Translate Bio también compartirán información sobre MRT5005 y el estudio RESTORE-CF.
A continuación, la presentación del póster cubre la investigación preclínica asociada con las terapias de ARNm. Durante este, los investigadores cubrirán:
- Beneficios del ARNm de CFTR
- Avances en el Tratamiento
- Datos preclínicos
- Cambios en los requisitos de dosificación, en particular utilizando ARNm de CFTR
Fibrosis Quística
Como trastorno genético recesivo, los pacientes con fibrosis quística deben heredar genes defectuosos de ambos padres. Estas mutaciones genéticas afectan el movimiento de la sal en todo el cuerpo. Como resultado, los pacientes con fibrosis quística tienen una mucosidad espesa y pegajosa que se acumula en sus sistemas respiratorio y digestivo. Esto evita la absorción de nutrientes, atrapa las bacterias y causa daño pulmonar. Generalmente, la fibrosis quística ocurre con mayor frecuencia en caucásicos que en los de otras etnias. Más de 70,000 pacientes en todo el mundo tienen fibrosis quística. Los síntomas incluyen:
- Infertilidad (hombres)
- Estreñimiento o diarrea
- Infecciones pulmonares frecuentes
- Dificultad para hacer ejercicio
- Piel salada
- Poco aumento de peso
- Dolor abdominal
- Fatiga
- Pólipos nasales
- Respiración dificultosa
- Congestión nasal
- Toser
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