De acuerdo a una historia de Biotech 365, la empresa de biotecnología Kezar Life Sciences, Inc. anunció recientemente que su terapia experimental KZR-616 ha obtenido la designación de fármaco huérfano de la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA). Estas designaciones son para tratar dermatomiositis y polimiositis, que son enfermedades raras relacionadas que afectan a los músculos. Kezar Life Sciences se centra en encontrar terapias innovadoras en oncología y trastornos inmunomediados.

Acerca de la Dermatomiositis

La dermatomiositis es un trastorno inflamatorio a largo plazo que afecta principalmente a la piel y los músculos.. Si bien el mecanismo de la enfermedad es una respuesta autoinmune, la causa de la dermatomiositis generalmente no está clara. Los síntomas incluyen una erupción cutánea, que puede tomar varias formas, como pápulas escamosas en las articulaciones de los dedos, una forma de V en el pecho, alrededor de los ojos con hinchazón, a lo largo de la espalda y los hombros, y la parte superior de los brazos y los muslos. Las personas con dermatomiositis también experimentan debilidad muscular progresiva que comienza en los muslos y los hombros, lo que dificulta el movimiento. Para obtener más información sobre la dermatomiositis, haga clic aquí.

Acerca de la Polimiositis

La polimiositis es una afección crónica caracterizada por la inflamación de los músculos, con la capa endomisial de los músculos esqueléticos que se ve afectada. Se desconoce la causa, pero se ha relacionado con casos de cáncer y enfermedad celíaca. Los síntomas de la polimiositis incluyen dolor muscular, debilidad muscular, atrofia muscular, problemas de movimiento, problemas para tragar, pie caído, ganglios linfáticos agrandados y fiebre. Los síntomas tienden a progresar con el tiempo. El pulmón y el corazón pueden verse afectados en etapas posteriores. Para obtener más información sobre la polimiositis, haga clic aquí.

Acerca de la Designación de Medicamento Huérfano

La designación de medicamento huérfano generalmente se reserva para terapias en desarrollo para el tratamiento de enfermedades raras, que se define como cualquier afección que afecte a menos de 200,000 personas en los EE. UU. La terapia debe satisfacer una necesidad médica insatisfecha o mostrar ventajas potenciales en seguridad o eficacia en comparación con los tratamientos actualmente disponibles. Esta designación confiere varios beneficios a la empresa receptora, como la exención de ciertas tarifas, exenciones fiscales y un período de exclusividad de mercado que dura siete años si el medicamento es aprobado por la FDA.

Acerca del KZR-616

KZR-616 es un inhibidor selectivo del inmunoproteasoma, lo que lo hace potencialmente eficaz para abordar varios factores que provocan la inflamación relacionada con el sistema inmunitario. Un estudio clínico de fase 2 que investiga este fármaco en pacientes con polimiositis y dermatomiositis se encuentra en proceso de reclutamiento de pacientes.