Según Biospace, el ensayo de Allogene de ALLO-715 para mieloma múltiple recidivante/refractario se vio empañado por la muerte de un paciente. Está previsto que los datos de este ensayo se presenten en diciembre en la 62ª Reunión Anual de la Sociedad Estadounidense de Hematología.
Acerca del Mieloma Múltiple
El mieloma múltiple es una forma de cáncer que afecta las células plasmáticas. Hace que se acumulen en la médula ósea y expulsen las células sanas, lo que da como resultado proteínas M. Son estas proteínas las que causan los síntomas característicos, que incluyen dolor de huesos, pérdida de peso, náuseas, pérdida de apetito, fatiga, problemas renales, estreñimiento, infecciones frecuentes, confusión mental, recuento sanguíneo bajo, sed excesiva, debilidad o entumecimiento en las piernas. e hipercalcemia. Si bien los profesionales médicos no saben qué causa este cáncer, sí saben que a muchas células de mieloma les falta parte o todo el cromosoma 13. Las opciones de tratamiento para el mieloma múltiple incluyen quimioterapia, esteroides, fármacos inmunomoduladores, inhibidores de HDAC e inhibidores del proteasoma.
Acerca de la Terapia CAR-T
La terapia CAR-T consiste en extraer sangre, aislar los glóbulos blancos, alterarlos para que ataquen las células cancerosas del paciente y reinfundirlas. Existe la terapia CAR-T autóloga, que es la forma tradicional, donde se extrae sangre del paciente. También hay alogénico, donde los glóbulos blancos no provienen del paciente. Esta es la categoría a la que pertenece la terapia de Allogene.
Sobre el Estudio
Titulado el ensayo UNIVERSAL, este estudio de fase 1 se mostró prometedor, pero se vio empañado por la muerte de un participante. 15 pacientes con enfermedad avanzada recibieron dosis crecientes de ALLO-715 en combinación con dosis más bajas de ALLO-647.
De los cinco pacientes que recibieron dosis más altas, tres respondieron. En los 15 pacientes, las dosis más altas correspondieron a una mayor actividad inmunológica.
En términos de seguridad, no hubo evidencia de enfermedad de injerto contra huésped o neurotoxicidad; sin embargo, cuatro pacientes experimentaron síndrome de liberación de citocinas. Todos los casos se resolvieron, afortunadamente. Los efectos adversos comunes de grado 3 incluyen neutropenia, trombocitopenia, anemia y linfopenia. También se observaron y trataron tres infecciones de grado 3.
El único evento de grado 5 fue la neumonía fúngica. Tristemente, el paciente falleció. Después de la investigación, la muerte se atribuyó a la progresión de la enfermedad y al régimen de acondicionamiento.
Viendo Hacia Adelante
Si bien hubo aspectos positivos del ensayo, los datos son decepcionantes en comparación con los de las terapias CAR-T autólogas. Pero debido a que la forma autóloga es mucho más cara, muchas empresas han estado investigando la versión alogénica. Si bien cuestan mucho menos, los datos aún tienen que mostrar si son tan efectivos.
También se están desarrollando otras dos terapias para el mieloma múltiple. Bristol Myers Squibb está trabajando con Bluebird Bio, y la FDA está revisando su terapia CART-T. El segundo fue desarrollado por Legend Biotech y con licencia de Johnson & Johnson, y se muestra prometedor en la clínica.
