Según una historia de pharmalive.com, la compañía farmacéutica Calliditas Therapeutics planeará buscar la aprobación para su terapia Nefecon de la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA, por sus siglas en Inglés). Esta aprobación será para el tratamiento de la nefropatía por IgA, una enfermedad renal rara. La compañía anunció sus planes tras los resultados positivos de un ensayo clínico de fase III. El ensayo pudo lograr su criterio de valoración principal.
Sobre la Nefropatía por IgA
La nefropatía por IgA, que también se conoce como enfermedad de Berger o glomerulonefritis sinfaringítica, es una enfermedad rara que afecta al sistema inmunológico y a los riñones.. Se caracteriza por la inflamación de los glomérulos, una red de capilares que se encuentra en los riñones. En casos graves, la piel y el hígado también pueden verse afectados por la enfermedad. La causa exacta de la nefropatía por IgA no se comprende completamente, pero la evidencia sugiere que el sistema inmunológico probablemente juega un papel importante. Los síntomas de la enfermedad incluyen sangre en la orina, a menudo provocada por una infección anterior del tracto urinario. Otros síntomas incluyen orina decolorada, dolor severo en el flanco, hinchazón en las manos y los pies, problemas del sistema inmunológico y presión arterial elevada. La insuficiencia renal es posible en la variante agresiva. No hay terapias aprobadas específicamente para la nefropatía por IgA. El tratamiento puede incluir esteroides, ciclofosfamida y cambios en la dieta. Para obtener más información sobre la nefropatía por IgA, haga clic aquí.
Hallazgos del Estudio
El criterio de valoración principal del estudio fue la reducción de la proporción de creatinina proteica en orina después de nueve meses de terapia, un indicador de la función y la salud de los riñones. Los pacientes tratados con Nefecon en el ensayo vieron una reducción media del 31 por ciento en esta medida, en comparación con solo el 5 por ciento en el grupo de placebo. El estudio también alcanzó su criterio de valoración secundario, que fue el cambio a la tasa de filtración glomerular estimada (eGFR) después de nueve meses. Los beneficios continuaron aumentando después de un año de tratamiento.
Sobre Nefecon
Calliditas también espera obtener la aprobación en la UE para esta indicación. Nefecon es una formulación dirigida disponible por vía oral del corticosteroide budesonida, que se usa comúnmente para una variedad de enfermedades, como la EPOC, el asma y la enfermedad inflamatoria intestinal. Con los resultados positivos de su ensayo clínico, Nefecon tiene buenas posibilidades de obtener la aprobación para la nefropatía por IgA, que actualmente no tiene tratamientos aprobados oficialmente.
