Durante la Reunión del Hígado de la Asociación para el Estudio de las Enfermedades Hepáticas (AASLD, por sus siglas en Inglés), que tuvo lugar del 13 al 16 de Noviembre, la empresa biofarmacéutica Albireo Pharma («Albireo) anunció los datos del ensayo clínico de Fase 3 PEDFIC 1. Durante el ensayo, los investigadores evaluaron la seguridad, eficacia y tolerabilidad de odevixibat para pacientes con colestasis intrahepática familiar progresiva (PFIC, por sus siglas en Inglés). Además de reducir los ácidos biliares séricos (sBA) y la picazón, odevixibat también ayudó a mejorar la función hepática y los resultados de los pacientes.

Odevixibat

Desarrollado para tratar una variedad de enfermedades hepáticas raras en pacientes pediátricos, odevixibat es un inhibidor del transporte de ácidos biliares ideal no sistémico en investigación (IBATi). Debido a su falta de refrigeración, este medicamento ofrece una opción más fácil y accesible para muchos pacientes. Además de estar estudiado para PFIC, odevixibat también se está estudiando actualmente en 2 ensayos clínicos para la atresia biliar. Ha recibido las designaciones de Medicamento Huérfano, Enfermedad Pediátrica Rara y Vía Rápida para el tratamiento de la PFIC. Sin embargo, tanto en Europa como en América, también recibió la designación de Medicamento Huérfano para odevixibat para el tratamiento de la atresia biliar, la colangitis biliar primaria y el síndrome de Alagille.

En la reunión de AASLD, los investigadores de Albireo presentaron datos del ensayo de Fase 3 PEDFIC 1, así como del estudio de extensión de PEDFIC 2. A lo largo de los dos, los investigadores descubrieron:

• Odevixibat fue relativamente seguro y bien tolerado. Si bien se produjeron algunos efectos secundarios, el efecto secundario más común fue la diarrea, que no se consideró grave.
• Tanto 40 como 120 µg/kg / día de odevixibat redujeron los sBA y la picazón en comparación con un placebo. El tratamiento funcionó rápidamente para eliminar los síntomas. Los investigadores notaron una reducción sostenida de los síntomas durante un período de 24 semanas (5.5 meses).
• Las reducciones continuas de sBA y picazón continuaron durante el período de extensión, que llegó hasta las 48 semanas (11 meses).
• Odevixibat ayudó a los pacientes a combatir la falta de crecimiento, mostrando una mejora tanto en la altura como en el peso.
• El 93% de los pacientes incluidos en el ensayo continuaron con el tratamiento con odevixibat.
• Incluso los pacientes con diferentes subconjuntos de PFIC, como PFIC 1 o 3, experimentaron mejoras gracias a esta terapia.

En última instancia, Albireo presentó estos datos en los últimos rompedores en el AASLD TLMdX bajo los números de resumen # LO4 y # LP19.

Colestasis Intrahepática Familiar Progresiva (PFIC)

La colestasis intrahepática familiar progresiva es una enfermedad hepática poco común causada por defectos del transportador del epitelio biliar. Las mutaciones genéticas hacen que se desarrolle PFIC. Normalmente, los transportadores epiteliales biliares ayudan a regular y transportar la bilis fuera del hígado. Sin embargo, cuando está dañada o defectuosa, la bilis se acumula en el hígado. En última instancia, esto causa problemas con la función hepática, cirrosis y enfermedad hepática. A menudo, PFIC conduce a insuficiencia hepática dentro de los 10 años. Por lo general, la PFIC afecta a los niños, y el inicio ocurre antes de los 2 años en promedio; muchos pacientes requieren tratamiento antes de los 30 años. Los síntomas incluyen:

• Picazón intensa
• Colestasis – obstrucción biliar
• Ictericia (coloración amarillenta de la piel y los ojos)
• Fracaso para prosperar
• Desnutrición y deficiencias vitamínicas
• Pérdida de la visión
• Huesos rotos
• Mal equilibrio
• Ideación suicida