Los ciudadanos Turcos están presionando a su gobierno con respecto al acceso a tratamientos de enfermedades raras, específicamente a las terapias de atrofia muscular espinal (AME). Actualmente hay dos medicamentos disponibles para los pacientes Turcos con AME: Spinraza y Zolgensma. El problema con estos tratamientos es su elevado precio; el primero asciende a 750,000 dólares durante el primer año, mientras que el segundo cuesta 2 millones de dólares. Los defensores y los pacientes están pidiendo ayuda a su gobierno para que puedan acceder a estos tratamientos.

Acerca de AME

La atrofia muscular espinal (AME) es un orden genético raro que se caracteriza por debilidad y degeneración muscular. Afecta a una de cada 10,000 personas, pero puede variar en severidad de persona a persona. Una mutación en el SMN1 causa esta afección y provoca la pérdida de neuronas motoras en la médula espinal y el tronco encefálico. Debido a esta pérdida, los músculos se debilitan y atrofian, específicamente los músculos utilizados para caminar, respirar, tragar, gatear, sentarse y mover la cabeza.

Los síntomas de esta afección dependen de la gravedad y el tipo de AME.

• El tipo I es el más grave y se diagnostica después del nacimiento. Los síntomas de este tipo incluyen retraso en el desarrollo, incapacidad para sentarse o mover la cabeza y problemas para respirar y tragar.
• El tipo II se diagnostica en niños entre seis y doce meses de edad, y experimentan problemas para pararse y caminar.
• Los que tienen tipo III son diagnosticados entre la primera infancia y la adolescencia y no pueden caminar o subir escaleras de forma independiente.
• El tipo IV ocurre en adultos mayores de 30 años y es el tipo menos grave. Las personas con esta forma de AME generalmente tienen debilidad muscular leve, problemas para respirar, espasmos o temblores.

Una vez que se notan estos síntomas, se confirma un diagnóstico mediante un examen neurológico y pruebas genéticas. Si bien no hay cura para la AME, existen tratamientos disponibles. La fisioterapia, los aparatos ortopédicos y la cirugía pueden ayudar a mejorar el movimiento. El apoyo respiratorio no invasivo y las traqueotomías pueden abordar problemas con la respiración, mientras que la gastrostomía puede ayudar con la alimentación. Spinraza es el primer tratamiento aprobado por la FDA para la AME, y Zolgensma y Evrysdi también han sido aprobados recientemente.

Tratamiento SMA en Turquía

Aproximadamente 1,100 niños turcos se ven afectados por la AME, pero muchos de ellos no pueden pagar los costosos tratamientos. Para combatir este problema, los activistas y los pacientes han estado presionando al gobierno turco para obtener fondos, reembolsos y un mayor acceso.

Si bien el reembolso se otorga a algunas familias que usan Spinraza, no todos los pacientes son elegibles. De hecho, no es difícil perder la elegibilidad; Los resultados desfavorables de las pruebas neurológicas y físicas pueden quitarle el acceso al reembolso. No todas estas pruebas son necesarias en los países europeos, lo que genera más críticas. Peor aún, el gobierno no ofrece reembolso por Zolgensma, a pesar de que los tribunales han fallado a su favor. Estos obstáculos financieros impiden que los pacientes con AME reciban la mejor atención, lo que conduce a peores resultados.

Llamadas al Cambio

Muchos activistas están pidiendo que el premio de la lotería de Año Nuevo del país, que es de $10 millones, se aplique a los pacientes con AME después de que no fue reclamado. A partir de ahora, se asignará al Fondo Turkish Wealth.

En respuesta a estas quejas, el Ministro de Salud, Fahrettin Koca, emitió un comunicado. Ha calificado el esfuerzo de las redes sociales como una «campaña sucia» y declaró que el gobierno ya es lo suficientemente fuerte como para ayudar a todos los pacientes con AME. En su opinión, usar este dinero para los pacientes con AME haría que el gobierno pareciera débil.

Muchos de estos pedidos de cambio se producen después de un cambio legal que impide que las campañas de donación, como GoFundMe, se realicen en línea. También establece que estas campañas deben recibir la aprobación de las autoridades provinciales correspondientes. Como las campañas en línea fueron la forma en que muchas familias reunieron dinero suficiente para pagar las terapias de AME, este cambio significa que es posible que no puedan acceder a tratamientos que salvan vidas.

Ahora exigen que el gobierno reserve un presupuesto específico para pacientes con enfermedades raras. Los activistas afirman que retener fondos y mantener a Zolgensma fuera de la lista de reembolsos es una violación de los derechos humanos y están dispuestos a luchar.

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