NMPA Otorga Aprobación Condicional a XOSPATA para FLT3mut + LMA

 

En un comunicado de prensa de principios de febrero, la compañía farmacéutica Astellas Pharma Inc. («Astellas») compartió que XOSPATA (gilteritinib) recibió aprobación condicional en China para el tratamiento de pacientes con leucemia mieloide aguda (LMA) mutada en FLT3 (FLT3mut +). La aprobación fue otorgada por la Administración Nacional de Productos Médicos (NMPA, por sus siglas en Inglés) específicamente para pacientes cuyo cáncer ha regresado o cuyo cáncer no responde al tratamiento. Ahora, XOSPATA, aprobado bajo una vía acelerada, ofrece cubrir la necesidad insatisfecha de los pacientes con AML en China.

XOSPATA

Inicialmente, una colaboración de investigación entre Astellas y Kotobuki Pharmaceutical Co. Ltd. («Kotobuki») descubrió el gilteritinib, ahora comercializado como XOSPATA a través de Japón, parte de Europa y Estados Unidos. Sin embargo, Astellas tiene derechos exclusivos de comercialización, fabricación y desarrollo. XOSPATA is a FMS-like tyrosine kinase 3 (FLT3) inhibitor, which makes it an effective treatment for patients with FLT3 mutations.

Hasta ahora, XOSPATA mostró beneficios para los pacientes con mutaciones FLT3-ITD y FLT3-TKD. La primera mutación está relacionada con un mayor riesgo de recaída y una menor tasa de supervivencia; esta mutación específica afecta a alrededor del 30% de los pacientes con LMA. Alternativamente, FLT3-TKD afecta a alrededor del 7% de los pacientes con LMA.

La aprobación condicional de la NMPA dependía de los datos de la Fase 3 del ensayo COMMODORE y del ensayo Fase 3 ADMIRAL. En el ensayo clínico COMMODORE, los investigadores evaluaron XOSPATA en oposición a la quimioterapia de rescate. Si bien el ensayo sigue en curso, se están extrayendo algunos conocimientos farmacocinéticos para su revisión.

Sin embargo, el ensayo clínico de Fase 3 ADMIRAL ofreció una gran cantidad de información sobre XOSPATA para pacientes con AML en recaída o refractaria. 319 pacientes inscritos. Cada día, los pacientes recibieron 120mg de XOSPATA. Finalmente, el ensayo determinó que XOSPATA aumentó las tasas de supervivencia general en comparación con la quimioterapia de rescate. Si bien el medicamento fue relativamente seguro y bien tolerado, se produjeron algunas reacciones adversas. Estos incluyeron:

  • Niveles elevados de ALT y AST
  • Anemia (recuento bajo de glóbulos rojos)
  • Trombocitopenia (bajo recuento de plaquetas)
  • Fiebre con neutropenia (recuento bajo de glóbulos blancos)
  • Náuseas y diarrea
  • Fatiga

Consulte los hallazgos completos del estudio en el New England Journal of Medicine.

Leucemia mieloide aguda (LMA)

La leucemia mieloide aguda (o mielógena) (LMA) es un cáncer de la sangre y la médula ósea. Normalmente, la médula ósea, tejido esponjoso dentro de nuestros huesos, es donde se forman nuestras células sanguíneas. Sin embargo, a medida que estas células comienzan a desarrollarse en pacientes con LMA, el ADN celular se daña o se daña de alguna manera. Como resultado, la médula ósea no crea células sanas, sino mieloblastos (glóbulos blancos) anormales, inmaduros y leucémicos, glóbulos rojos y plaquetas. Cuando estas células no saludables proliferan, dificulta la supervivencia de las células sanguíneas sanas. En muchos casos, la LMA puede diseminarse por todo el cuerpo y afectar los ganglios linfáticos, el bazo o el sistema nervioso central (SNC).

Los síntomas de la LMA incluyen:

  • Piel pálida
  • Infecciones frecuentes y recurrentes
  • Sangrado y hematomas fáciles e inusuales
  • Fatiga
  • Fiebre
  • Dolor de huesos
  • Falta de aliento/dificultad para respirar
  • Sudores nocturnos
  • Pérdida de apetito
  • Pérdida de peso involuntaria

Desafortunadamente, los diagnósticos de LMA también vienen con una alta tasa de mortalidad a los 5 años. Un representante de Astellas señala que los pacientes con FLT3mut + AML generalmente solo sobreviven alrededor de 6 meses con quimioterapia. Healthline sugiere que sin la mutación, hay una tasa de supervivencia a 5 años de alrededor del 27%.

Jessica Lynn

Jessica Lynn

Jessica Lynn has an educational background in writing and marketing. She firmly believes in the power of writing in amplifying voices, and looks forward to doing so for the rare disease community.

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